Eidos Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания, специализирующаяся на клинических стадиях, фокусируется на разработке препаратов для лечения заболеваний, вызванных амилоидозом транстиретина (TTR) (ATTR). Он развивает AG10, малую молекулу, введенную перорально, предназначенную для стабилизации тетрамерного ТТР, тем самым останавливая с самого начала серию молекулярных событий, которые приводят к АТТ. Компания была основана в 2013 году и имеет штаб-квартиру в Сан-Франциско, штат Калифорния. Eidos Therapeutics, Inc. является дочерней компанией BridgeBio Pharma LLC.
GlobeNewswire •23 августа 2018 года
SAN FRANCISCO, 23 августа 2018 года (GLOBE NEWSWIRE) - Eidos Therapeutics, Inc. (Eidos) (Nasdaq: EIDX ) сегодня объявила о публикации проектной и доклинической характеристики своего кандидата на лидерство в AG10, в Journal of Medicinal Chemistry ( pubs.acs.org/doi/10....acs.jmedchem.8b00817 ). AG10 предназначен для предотвращения прогрессирования амилоидоза транстиретина (TTR) (АТТР) путем стабилизации тетрамерного ТТР в крови. В настоящее время AG10 оценивается в исследовании фазы 2 у пациентов с симптоматической кардиомиопатией ATTR ( NCT03458130 ).
«Стабилизация транстиретина была подтверждена как подход к лечению АТТР на основе соотношения генетических мутаций с прогрессированием заболевания и успеха предыдущих клинических испытаний в этой болезни. Сравнение различных стабилизаторов ТТР и их потенции на основе структурных доказательств ранее не проводилось », - говорит Мамун Алхамадшех, содиректор Eidos и доцент Университета Тихого океана (Стоктон, Калифорния). «Мы считаем, что наши результаты дают убедительные доказательства того, что потенциально превосходная стабилизирующая активность AG10 обусловлена его уникальной способностью имитировать мутацию, защищающую болезнь T119M, и ее избирательность для связывания TTR в плазме».
Опубликованная статья демонстрирует, что связывание AG10 с TTR обусловлено молекулярными взаимодействиями, которые имитируют структуру варианта TTR T119M, который, как известно, защищает носителей от развития АТТР и приводит к длительному сроку жизни у здоровых людей. Используя анализы in vitro и ex vivo, данные показывают, что:
AG10 продемонстрировал более высокую активность, чем другие клинические кандидаты в отношении связывания и стабилизации тетрамера ТТР в клинически значимых концентрациях,
на связывание AG10 с TTR существенно не влияло присутствие дополнительных белков плазмы, таких как альбумин, и
AG10 продемонстрировала предсказуемую взаимосвязь между фармакокинетикой и фармакодинамикой в исследованиях на животных.
«Этот недавно опубликованный документ описывает доклиническую поддержку AG10 и далее подтверждает механизм AG10 для эффективной и выборочной стабилизации TTR», - сказал Ума Синьха, главный научный сотрудник Eidos. «В результате AG10 может стать терапией, модифицирующей болезнь для ATTR, которую мы оцениваем в нашем текущем исследовании фазы 2 у пациентов с кардиомиопатией с симптоматическими ATTR».
О выставке AG10
AG10 представляет собой малую молекулу с пероральным введением, предназначенную для сильной стабилизации тетрамерного транстиретина или TTR, тем самым останавливая с самого начала серию молекулярных событий, которые вызывают амилоидоз, или ATTR. AG10 в настоящее время изучается в клинических испытаниях фазы 2 у пациентов с кардиомиопатией ATTR. Ожидается, что к концу 2018 года ожидается, что результаты этой линии будут опубликованы.
AG10 был спроектирован так, чтобы имитировать природный вариант гена TTR (T119M), который считается «спасательной мутацией», поскольку было показано, что он предотвращает ATTR у лиц, несущих патогенные или болезнетворные мутации в гене TTR. Насколько нам известно, AG10 является единственным стабилизатором TTR в разработке, который, как было замечено, имитирует «суперстабилизационные» свойства этой мутации спасения.
Об Эдисотерапии
Eidos Therapeutics является клинической стадией биофармацевтической компании, сосредоточенной на решении большой и растущей неудовлетворенной потребности в заболеваниях, вызванных транстиретином (TTR) амилоидозом (ATTR). Для получения дополнительной информации посетите сайт www.eidostx.com.
Прогнозные заявления
Этот выпуск содержит заявления о перспективах в значении Раздела 27А Закона о ценных бумагах от 1933 года и раздела 21E Закона о биржах ценных бумаг. Все заявления, за исключением заявлений об исторических фактах, включая заявления о клиническом и терапевтическом потенциале AG10, завершение нашего текущего клинического испытания фазы 2 AG10 у пациентов с симптоматической кардиомиопатией ATTR и доступность данных из него, события, намеки, которые мы намерены проводить, и наши возможные клинические или другие бизнес-стратегии, являются прогнозными заявлениями. Заявления прогностического характера могут быть идентифицированы такими терминами, как «верит», «ожидает», «планы», «потенциал», «будет» или аналогичные выражения и отрицательные термины.
Заявления прогностического характера связаны с известными и неизвестными рисками, неопределенностями и другими факторами, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты, результаты или достижения будут существенно отличаться от любых будущих результатов, результатов или достижений, выраженных или подразумеваемых прогнозными заявлениями. Эти риски включают, но не ограничиваются, риски и неопределенности, связанные с: нашей ограниченной историей операций и историческими потерями, нашей ликвидностью для финансирования развития AG10 через текущие и будущие этапы, нашей способностью привлекать дополнительные средства для завершения разработки и любых коммерциализацию любого из наших кандидатов на продукт, нашу зависимость от успеха нашего нынешнего кандидата на продукт, AG10, результаты наших клинических испытаний и доклинических исследований, а также исследования третьих сторон, работающих в той же области, что и наш кандидат на продукт, и наша зависимость от третьих сторон в связи с производством, клиническими испытаниями и доклиническими исследованиями. Дополнительные риски и неопределенности, которые могут повлиять на наши будущие результаты, включены в раздел «Факторы риска» и «Обсуждение руководством и анализ финансового состояния и результатов деятельности» в нашем ежеквартальном отчете по форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 июня, 2018, который доступен на веб-сайте SEC по адресу: www.sec.gov и наш сайт на eidostx.com. Дополнительная информация о потенциальных рисках будет предоставлена в других документах, которые мы делаем время от времени в SEC. Кроме того, любые прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, основаны на предположениях, которые мы считаем разумными с этой даты. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя обязательства обновлять эти прогнозные заявления или обновлять причины, если фактические результаты существенно отличаются от ожидаемых в прогнозных заявлениях.
GlobeNewswire •23 августа 2018 года
SAN FRANCISCO, 23 августа 2018 года (GLOBE NEWSWIRE) - Eidos Therapeutics, Inc. (Eidos) (Nasdaq: EIDX ) сегодня объявила о публикации проектной и доклинической характеристики своего кандидата на лидерство в AG10, в Journal of Medicinal Chemistry ( pubs.acs.org/doi/10....acs.jmedchem.8b00817 ). AG10 предназначен для предотвращения прогрессирования амилоидоза транстиретина (TTR) (АТТР) путем стабилизации тетрамерного ТТР в крови. В настоящее время AG10 оценивается в исследовании фазы 2 у пациентов с симптоматической кардиомиопатией ATTR ( NCT03458130 ).
«Стабилизация транстиретина была подтверждена как подход к лечению АТТР на основе соотношения генетических мутаций с прогрессированием заболевания и успеха предыдущих клинических испытаний в этой болезни. Сравнение различных стабилизаторов ТТР и их потенции на основе структурных доказательств ранее не проводилось », - говорит Мамун Алхамадшех, содиректор Eidos и доцент Университета Тихого океана (Стоктон, Калифорния). «Мы считаем, что наши результаты дают убедительные доказательства того, что потенциально превосходная стабилизирующая активность AG10 обусловлена его уникальной способностью имитировать мутацию, защищающую болезнь T119M, и ее избирательность для связывания TTR в плазме».
Опубликованная статья демонстрирует, что связывание AG10 с TTR обусловлено молекулярными взаимодействиями, которые имитируют структуру варианта TTR T119M, который, как известно, защищает носителей от развития АТТР и приводит к длительному сроку жизни у здоровых людей. Используя анализы in vitro и ex vivo, данные показывают, что:
AG10 продемонстрировал более высокую активность, чем другие клинические кандидаты в отношении связывания и стабилизации тетрамера ТТР в клинически значимых концентрациях,
на связывание AG10 с TTR существенно не влияло присутствие дополнительных белков плазмы, таких как альбумин, и
AG10 продемонстрировала предсказуемую взаимосвязь между фармакокинетикой и фармакодинамикой в исследованиях на животных.
«Этот недавно опубликованный документ описывает доклиническую поддержку AG10 и далее подтверждает механизм AG10 для эффективной и выборочной стабилизации TTR», - сказал Ума Синьха, главный научный сотрудник Eidos. «В результате AG10 может стать терапией, модифицирующей болезнь для ATTR, которую мы оцениваем в нашем текущем исследовании фазы 2 у пациентов с кардиомиопатией с симптоматическими ATTR».
О выставке AG10
AG10 представляет собой малую молекулу с пероральным введением, предназначенную для сильной стабилизации тетрамерного транстиретина или TTR, тем самым останавливая с самого начала серию молекулярных событий, которые вызывают амилоидоз, или ATTR. AG10 в настоящее время изучается в клинических испытаниях фазы 2 у пациентов с кардиомиопатией ATTR. Ожидается, что к концу 2018 года ожидается, что результаты этой линии будут опубликованы.
AG10 был спроектирован так, чтобы имитировать природный вариант гена TTR (T119M), который считается «спасательной мутацией», поскольку было показано, что он предотвращает ATTR у лиц, несущих патогенные или болезнетворные мутации в гене TTR. Насколько нам известно, AG10 является единственным стабилизатором TTR в разработке, который, как было замечено, имитирует «суперстабилизационные» свойства этой мутации спасения.
Об Эдисотерапии
Eidos Therapeutics является клинической стадией биофармацевтической компании, сосредоточенной на решении большой и растущей неудовлетворенной потребности в заболеваниях, вызванных транстиретином (TTR) амилоидозом (ATTR). Для получения дополнительной информации посетите сайт www.eidostx.com.
Прогнозные заявления
Этот выпуск содержит заявления о перспективах в значении Раздела 27А Закона о ценных бумагах от 1933 года и раздела 21E Закона о биржах ценных бумаг. Все заявления, за исключением заявлений об исторических фактах, включая заявления о клиническом и терапевтическом потенциале AG10, завершение нашего текущего клинического испытания фазы 2 AG10 у пациентов с симптоматической кардиомиопатией ATTR и доступность данных из него, события, намеки, которые мы намерены проводить, и наши возможные клинические или другие бизнес-стратегии, являются прогнозными заявлениями. Заявления прогностического характера могут быть идентифицированы такими терминами, как «верит», «ожидает», «планы», «потенциал», «будет» или аналогичные выражения и отрицательные термины.
Заявления прогностического характера связаны с известными и неизвестными рисками, неопределенностями и другими факторами, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты, результаты или достижения будут существенно отличаться от любых будущих результатов, результатов или достижений, выраженных или подразумеваемых прогнозными заявлениями. Эти риски включают, но не ограничиваются, риски и неопределенности, связанные с: нашей ограниченной историей операций и историческими потерями, нашей ликвидностью для финансирования развития AG10 через текущие и будущие этапы, нашей способностью привлекать дополнительные средства для завершения разработки и любых коммерциализацию любого из наших кандидатов на продукт, нашу зависимость от успеха нашего нынешнего кандидата на продукт, AG10, результаты наших клинических испытаний и доклинических исследований, а также исследования третьих сторон, работающих в той же области, что и наш кандидат на продукт, и наша зависимость от третьих сторон в связи с производством, клиническими испытаниями и доклиническими исследованиями. Дополнительные риски и неопределенности, которые могут повлиять на наши будущие результаты, включены в раздел «Факторы риска» и «Обсуждение руководством и анализ финансового состояния и результатов деятельности» в нашем ежеквартальном отчете по форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 июня, 2018, который доступен на веб-сайте SEC по адресу: www.sec.gov и наш сайт на eidostx.com. Дополнительная информация о потенциальных рисках будет предоставлена в других документах, которые мы делаем время от времени в SEC. Кроме того, любые прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, основаны на предположениях, которые мы считаем разумными с этой даты. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя обязательства обновлять эти прогнозные заявления или обновлять причины, если фактические результаты существенно отличаются от ожидаемых в прогнозных заявлениях.