Дневной диапазон 9.00 - 10.81
52 недели 7,41 - 16,90
объем 57375
Avg. объем 153651
Рыночная капитализация 366.408M
Бета (3 года в месяц) N / A
Коэффициент PE (ТТМ) N / A
EPS (ТТМ) -7,80
Дата заработка N / A
Форвард Дивиденд и доходность N / A (N / A)
Экс-дивидендная дата N / A
1й Цель Эст 18,33
Оценка стоимости
Рыночная капитализация313.335M
Стоимость компании (MRQ)111.24M
Стоимость компании/EBITDA (ТТМ)-2.8873
Всего акций в обращении (MRQ)34.021M
Количество сотрудников44
Количество акционеров—
Цена/Прибыль (TTM)—
Цена/Выручка (TTM)—
Цена/Баланс. стоимость (FY)—
Цена/Объём продаж (FY)—
Балансовый отчет
Коэфф. быстрой ликвидности (MRQ)—
Коэфф. текущей ликвидности (MRQ)26.9419
Задолженность/Акционерный капитал (MRQ)0
Чистая задолженность (MRQ)-202.095M
Итого задолженность (MRQ)0
Итого активы (MRQ)216.078M
Операционные показатели
Прибыль на общ. сумму активов (TTM)—
Доход на капитал (TTM)—
Прибыль на инвестиции (ТТМ)—
Выручка на одного работника (ТТМ)0
Динамика цен
Средний объём (10 дн.)62550.0000
Бета — 1 год—
Максимум за 52 недели16.9000
Минимум за 52 недели7.4100
Дивиденды
Выплачено дивидендов (FY)—
Дивидендный доход (FY)—
Дивиденды на акцию (FY)0
Ожидаемые годовые дивиденды0
Рентабельность
Чистая рентабельность (ТТМ)—
Валовая рентабельность (ТТМ)—
Операционная рентабельность (ТТМ)—
Доналоговая рентабельность (ТТМ)—
Отчет о доходах
Баз. прибыль на акцию (FY)-0.5615
Баз. прибыль на акцию (TTM)-1.0878
Разводн. приб./акцию (FY)-0.5615
Чистый доход (FY)-19.088M
EBITDA (ТТМ)-38.528M
Валовая прибыль (MRQ)—
Валовая прибыль (FY)—
Выручка за посл. год (FY)0
Общая выручка (FY)0
Движение своб. денежных средств (ТТМ)-34.475M
Индекс - P / E, - EPS (ттм) -0,76 Собственный Инсайдер 6,90% Shs Outstand 34.43M Perf Week 6,42%
Рыночная капитализация 370.81M Форвард П / Э - EPS следующий Y -2,11 Инсайдер Транс - Shs Float 27.41M Perf Month 5,59%
доход -25.80M PEG - EPS следующий Q -1,24 Inst Own 82,20% Короткое плавание 1,07% Perf Quarter -
Продажи - P / S - EPS это Y -944,90% Инст Транс - Короткое соотношение 1,90 Perf Half Y -
Книга / ш -6,24 P / B - EPS следующий Y 16,20% ROA - Целевая цена 18,33 Год исполнения -
Наличный / ш 2,91 ПК 3,70 EPS следующий 5Y - ROE - Диапазон 52 Вт 7,41 - 16,90 Perf YTD -20,81%
дивиденд - P / FCF - EPS за 5Y - ROI - 52 Вт -36,27% Бета -
Дивиденд% - Коэффициент быстрой ликвидности 18,20 Продажи за 5Y - Валовая прибыль - 52 Вт Низкий 45,34% ATR 1,17
Сотрудники 33 Текущее соотношение 18,20 Продажи Q / Q - Опер. Поле - RSI (14) 50,23 летучесть 13,01% 9,97%
Optionable нет Долг / Eq - EPS Q / Q - Рентабельность - Rel Volume 0,38 Предыдущая Закрыть 9,21
Shortable да Долг LT / Eq - прибыль - выплата - Средний объем 153.73K Цена 10,77
Рек 1,50 SMA20 в -0,64% SMA50 -2,13% SMA200 -5,85% объем 57944 + Изменить 16,94%
Июль-15-19 начатый Wedbush обгонять $ 25
Июль-15-19 начатый Морган Стэнли избыточный вес $ 20
Июль-15-19 начатый Коуэн обгонять
Июль-15-19 начатый BofA / Merrill купить $ 15
10-19 сентября 16:05 Prevail Therapeutics предоставляет обновленную информацию о программе PR001 при болезни Паркинсона с мутациями GBA1 и нейронопатической болезни Гоше GlobeNewswire
Сент-04-19 07:00 Преобладайте Терапевтические средства, чтобы Представить на Морган Стэнли 2019 Глобальная Конференция Здравоохранения GlobeNewswire
14-19 августа 07:00 Prevail Therapeutics объявляет финансовые результаты второго квартала 2019 года и последние новости бизнеса GlobeNewswire
Авг-07-19 16:00 Преобладают терапевтические препараты, которые будут представлены в 2019 году на конференции по здравоохранению Wedbush PacGrow GlobeNewswire -8,86%
15-19 июля 14:01 Аналитики инициируют бычье покрытие Prevail Therapeutics Benzinga + 5,42%
Jul-08-19 10:43 FDA предоставляет ускоренное обозначение для лечения болезни Паркинсона Превила Бенцинга + 6,95%
8:00 утра Prevail Therapeutics получает US FDA Fast Track для PR001 для лечения пациентов с болезнью Паркинсона с мутацией GBA1 GlobeNewswire
20-19 июня 12:49 Prevail Therapeutics открывается по цене ниже IPO Бенцинга
19-19 июня 21:16 Преобладают Therapeutics объявляет цены первичного размещения Business Wire
4:30 вечера Prevail Therapeutics IPO: что нужно знать, Бенцинга
17-19 июня, 10:07 Прогноз IPO на неделю: биотехнологии и продуктовый магазин Benzinga
Prevail Therapeutics Inc., компания генной терапии, занимается разработкой и коммерциализацией модифицирующей болезнь генной терапии на основе AAV для пациентов с разрушительными нейродегенеративными заболеваниями. Основным кандидатом компании является PR001 для лечения болезни Паркинсона с мутацией GBA1 и нейронопатической болезни Гоше. Он также разрабатывает PR006 для лечения лобно-височной деменции с мутацией GRN и PR004 для лечения синуклеинопатий. Компания была основана в 2017 году и базируется в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк.
10 сентября 2019 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Prevail Therapeutics Inc. (NASDAQ: PRVL), биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой генной терапии на основе AAV для пациентов с нейродегенеративными нарушениями, сегодня представила обновленную информацию о клинической разработке компанией PR001 - потенциально модифицирующее заболевание однократное генное лечение при болезни Паркинсона с мутациями GBA1 (PD-GBA) и нейронопатической болезнью Гоше (nGD).
PR001 для лечения PD-GBA
Prevail имеет открытое Заявление о новых лекарственных средствах (IND) для PR001 для лечения PD-GBA, первое указание, которое преследует Компания. Компания находится в процессе активации клинических центров для своего клинического испытания Фазы 1/2 в PD-GBA и собирается начать дозирование пациентов в этом году. Приблизительно 7% -10% пациентов с болезнью Паркинсона имеют скрытую мутацию в GBA1ген, и, по оценкам, только в США насчитывается 90 000 пациентов с PD-GBA. Ни одна из доступных в настоящее время терапий не показала способность замедлять или останавливать прогрессирование заболевания PD-GBA. Это рандомизированное, двойное слепое, фиктивное контролируемое клиническое исследование фазы Фаза 1/2 с возрастающей дозой охватит до шестнадцати пациентов с PD-GBA. Планируется две когорты возрастающих доз. В каждой группе шесть пациентов будут получать PR001, вводимый в виде одной инъекции, и два пациента будут получать фиктивную процедуру в качестве контроля. В ходе исследования будет изучена безопасность и переносимость PR001, а также будут измерены ключевые биомаркеры и конечные точки исследовательской эффективности.
PR001 для лечения педиатрического нгд
Prevail также разрабатывает PR001 для детей с nGD, второе указание с неотложной неудовлетворенной потребностью. Компания подала IND в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для PR001 для лечения педиатрических пациентов с нгД. После обсуждений с FDA и на основании доклинических исследований, которые продемонстрировали повышенную эффективность при более высокой дозе, Prevail модифицирует дизайн клинического испытания фазы 1/2 в нГД, чтобы начать с дозы, превышающей первоначально предложенную. Индекс Prevail IND для PR001 для лечения nGD у детей был помещен в клиническую практику в ожидании пересмотра FDA поправки к IND nGD, в которой будет подробно описана эта модификация. Ни в одном из исследований Prevail по PR001 не было обнаружено никаких признаков безопасности или побочных эффектов.
«Prevail разрабатывает PR001 по двум показаниям, оба с неотложными неудовлетворенными потребностями», - сказал Аса Абелиович, доктор медицинских наук, основатель и главный исполнительный директор Prevail. «Мы рады начать дозирование пациентов в рамках нашей фазы 1/2 клинического испытания PD-GBA в этом году, и мы посвятили себя разработке PR001 для нДГ у детей, наиболее прогрессивной формы болезни Гоше, которая включает неврологические проявления, вызывающие тяжелую заболеваемость и смертность. , Мы считаем, что PR001 обладает огромным потенциалом для замедления или остановки прогрессирования заболевания у пациентов с PD-GBA или nGD, у которых в настоящее время нет вариантов лечения, модифицирующих заболевание ».
О Prevail Therapeutics
Prevail Therapeutics - это компания генной терапии, использующая достижения в области генетики человека, с целью разработки и коммерциализации модифицирующей болезнь AAV-генной терапии для пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. Prevail была основана доктором Абелиовичем в 2017 году в сотрудничестве с Фондом Сильверштейна для лечения болезни Паркинсона с GBA и OrbiMed, штаб-квартира которой находится в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк.
14 августа 2019 г.
IND Активной для Фазы 1/2 Испытания PR001 для лечения болезни Паркинсона пациентов с GBA1 Мутацией
Завершено успешное первичное публичное предложение на сумму 125,0 млн. Долл. США для поддержки развития и расширения программы
НЬЮ-ЙОРК, 14 августа 2019 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Prevail Therapeutics Inc. (NASDAQ: PRVL), биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой генно-модифицирующих AAV-терапий для пациентов с нейродегенеративными нарушениями, сегодня сообщила о финансовых результатах за второе квартал закончился 30 июня 2019 года и предоставил обновленную информацию о последних событиях в бизнесе.
«Со времени создания Prevail в 2017 году мы быстро продвинулись к нашей цели - предоставить срочно необходимые методы лечения пациентам с болезнью Паркинсона и другими нейродегенеративными нарушениями. С первым IND, активным для нашей программы генной терапии свинца, PR001, при болезни Паркинсона с GBA1мутации, мы на один шаг ближе к нашей цели и по-прежнему сосредоточены на том, чтобы начать клиническое испытание PR001 фазы 1/2 до конца этого года », - сказала Аса Абелиович, доктор медицинских наук, основатель и главный исполнительный директор превалируют. «Наше прочное сальдо в размере 202 млн. Долл. США после IPO в 125 млн. Долл. США в июне позволяет нам продолжать продвигать PR001 и инициировать дополнительные клинические испытания, в том числе для нашего второго кандидата в генную терапию, PR006, для лечения пациентов с лобно-височной деменцией с мутацией програнулина. »
Последние бизнес-события
IND, действующий для PR001 : В мае 2019 года US Food and Drug одобрило «Новое исследование лекарственных препаратов Prevail» (IND) для своего кандидата в генную терапию, PR001, для лечения пациентов с болезнью Паркинсона с мутацией GBA1 (PD-GBA). Администрация (FDA) и сейчас активна. Активация клинического объекта продолжается, и пациент будет принимать дозы в четвертом квартале 2019 года.
Обозначение ускоренного режима, полученное для PR001 : В июле 2019 г. Prevail объявил, что FDA предоставило обозначение ускоренного режима для PR001 для лечения PD-GBA.
Предклиническая разработка PR006 для пациентов с лобно-височной деменцией с повышенной мутацией GRN (FTD-GRN) : на основе регулирующего взаимодействия до IND с FDA в июне 2019 года Prevail намерен начать свое клиническое исследование фазы 1/2 у пациентов с FTD-GRN в первая половина 2020 года. Превалирование считает, что PR006 может стать первым в своем классе модифицирующим заболевание лечением пациентов с FTD-GRN.
Укрепление руководящей группы и расширение состава Совета директоров для поддержки роста. В мае 2019 года Prevail объявил о назначении Йонг Дая, доктора философии, на должность директора по технологиям. Доктор Дай будет руководить технологическим и аналитическим развитием компании и создавать передовые производства. Кроме того, Компания назначила Тима Адамса, финансового директора ObsEva, в Совет директоров и в качестве председателя комитета по аудиту, и расширила роль члена Совета директоров Франсуа Надера, MD, до Неисполнительного председателя.
Успешное завершение первичного публичного предложения: в июле 2019 года Prevail объявил о закрытии своего первичного публичного размещения по цене 17,00 долларов США за акцию. Компания привлекла 125,0 млн. Долл. США совокупной валовой выручки, чтобы поддержать продвижение трех своих программ первичной генной терапии и бизнес-операций.
Годовой отчет 2019 Финансовые результаты
Денежная позиция. Денежные средства и их эквиваленты составляли 202,1 млн долларов США по состоянию на 30 июня 2019 года по сравнению с 63,0 млн долларов США по состоянию на 31 декабря 2018 года.
Расходы на НИОКР. Расходы на НИОКР за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, составили 20,4 млн. Долл. США по сравнению с 4,5 млн. Долл. США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 года. Увеличение произошло в основном за счет увеличения внешних исследований на 11,2 млн. Долл. США. и расходы на разработку, увеличение расходов на персонал на 3,2 млн. долл. США в результате увеличения численности персонала и увеличение лицензионных сборов REGENXBIO на 1,5 млн. долл. США.
Расходы на G & A: Общие и административные (G & A) расходы составили 5,6 млн. Долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, по сравнению с 1,6 млн. Долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 года. Увеличение произошло в основном за счет увеличения расходов на персонал на 1,8 млн. Долларов США в результате увеличения численности персонала, увеличения расходов на консалтинговые и профессиональные услуги и других расходов на 1,7 млн. долл. США, а также расходов на аренду помещений на 0,5 млн. долл. США.
Чистый убыток. Чистый убыток за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, составил 25,0 млн долл. США, или 1,05 долл. США на акцию, по сравнению с 7,1 млн долл. США, или 0,42 долл. США на акцию за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 года.
Финансовые результаты второго квартала 2019 года
Денежная позиция. Денежные средства и их эквиваленты составляли 202,1 млн долл. США по состоянию на 30 июня 2019 года по сравнению со 100,3 млн долл. США по состоянию на 31 марта 2019 года.
Расходы на НИОКР. Расходы на НИОКР составили 12,0 млн. Долл. США во втором квартале 2019 года по сравнению с 3,2 млн. Долл. США во втором квартале 2018 года. Увеличение обусловлено главным образом увеличением расходов на исследования и разработки на 6,3 млн. Долл. США, увеличением расходов на персонал на 1,3 млн. Долл. США в результате увеличения численности персонала и увеличения платы за лицензию REGENXBIO на 1,2 млн долларов.
Расходы на G & A: Расходы на G & A во втором квартале 2019 года составили 3,7 млн. Долларов США, по сравнению с 1,0 млн. Долларов США во втором квартале 2018 года. Увеличение связано, главным образом, с увеличением расходов на персонал на 1,4 млн. Долларов США в результате увеличения численности персонала, а также консалтинговых услуг на 0,9 млн. Долларов США. и плата за профессиональные услуги и другие расходы, а также расходы на аренду помещений на 0,4 млн. долл. США.
Чистый убыток. Чистый убыток за второй квартал 2019 года составил 15,1 млн долл. США или 0,58 долл. США на акцию по сравнению с 3,9 млн. Долл. США или 0,19 долл. США на акцию во втором квартале 2018 года.
генная терапия с большими возможностями для бизнеса. RGNX будет приобретен Novartis, по моему мнению.
Top Institutional Holders
Holder Shares Date Reported % Out Value
Orbimed Advisors LLC. 13,822,463 Jun 29, 2019 40.63% 182,456,511
RA Capital Management, LLC 2,743,625 Jun 29, 2019 8.06% 36,215,850
EcoR1 Capital, LLC 2,392,556 Jun 29, 2019 7.03% 31,581,739
Citadel Advisors LLC 1,186,040 Jun 29, 2019 3.49% 15,655,728
Boxer Capital, LLC 1,123,105 Jun 29, 2019 3.30% 14,824,986
FMR, LLC 817,000 Jun 29, 2019 2.40% 10,784,400
Omega Fund Management (US) Inc. 668,908 Jun 29, 2019 1.97% 8,829,585
BVF Inc. 656,483 Jun 29, 2019 1.93% 8,665,575
Adage Capital Partners GP L.L.C. 635,327 Jun 29, 2019 1.87% 8,386,316
FIL LTD 500,000 Jun 29, 2019 1.47% 6,600,000
Top Mutual Fund Holders
Holder Shares Date Reported % Out Value
Fidelity Select Portfolios - Biotechnology 817,000 Jun 29, 2019 2.40% 10,784,400
RBB Fund Inc.-Adara Smaller Companies Fund 14,199 Jun 29, 2019 0.04% 187,426
Спасибо большое всем за внимание.
новостной фон приведен в обратной хронологии
Внимание!
Прогнозы финансовых рынков являются частным мнением автора. Текущий анализ не представляет собой руководство к торговле. не несёт ответственности за результаты работы, которые могут возникнуть при использовании торговых рекомендаций из представленных обзоров.
52 недели 7,41 - 16,90
объем 57375
Avg. объем 153651
Рыночная капитализация 366.408M
Бета (3 года в месяц) N / A
Коэффициент PE (ТТМ) N / A
EPS (ТТМ) -7,80
Дата заработка N / A
Форвард Дивиденд и доходность N / A (N / A)
Экс-дивидендная дата N / A
1й Цель Эст 18,33
Оценка стоимости
Рыночная капитализация313.335M
Стоимость компании (MRQ)111.24M
Стоимость компании/EBITDA (ТТМ)-2.8873
Всего акций в обращении (MRQ)34.021M
Количество сотрудников44
Количество акционеров—
Цена/Прибыль (TTM)—
Цена/Выручка (TTM)—
Цена/Баланс. стоимость (FY)—
Цена/Объём продаж (FY)—
Балансовый отчет
Коэфф. быстрой ликвидности (MRQ)—
Коэфф. текущей ликвидности (MRQ)26.9419
Задолженность/Акционерный капитал (MRQ)0
Чистая задолженность (MRQ)-202.095M
Итого задолженность (MRQ)0
Итого активы (MRQ)216.078M
Операционные показатели
Прибыль на общ. сумму активов (TTM)—
Доход на капитал (TTM)—
Прибыль на инвестиции (ТТМ)—
Выручка на одного работника (ТТМ)0
Динамика цен
Средний объём (10 дн.)62550.0000
Бета — 1 год—
Максимум за 52 недели16.9000
Минимум за 52 недели7.4100
Дивиденды
Выплачено дивидендов (FY)—
Дивидендный доход (FY)—
Дивиденды на акцию (FY)0
Ожидаемые годовые дивиденды0
Рентабельность
Чистая рентабельность (ТТМ)—
Валовая рентабельность (ТТМ)—
Операционная рентабельность (ТТМ)—
Доналоговая рентабельность (ТТМ)—
Отчет о доходах
Баз. прибыль на акцию (FY)-0.5615
Баз. прибыль на акцию (TTM)-1.0878
Разводн. приб./акцию (FY)-0.5615
Чистый доход (FY)-19.088M
EBITDA (ТТМ)-38.528M
Валовая прибыль (MRQ)—
Валовая прибыль (FY)—
Выручка за посл. год (FY)0
Общая выручка (FY)0
Движение своб. денежных средств (ТТМ)-34.475M
Индекс - P / E, - EPS (ттм) -0,76 Собственный Инсайдер 6,90% Shs Outstand 34.43M Perf Week 6,42%
Рыночная капитализация 370.81M Форвард П / Э - EPS следующий Y -2,11 Инсайдер Транс - Shs Float 27.41M Perf Month 5,59%
доход -25.80M PEG - EPS следующий Q -1,24 Inst Own 82,20% Короткое плавание 1,07% Perf Quarter -
Продажи - P / S - EPS это Y -944,90% Инст Транс - Короткое соотношение 1,90 Perf Half Y -
Книга / ш -6,24 P / B - EPS следующий Y 16,20% ROA - Целевая цена 18,33 Год исполнения -
Наличный / ш 2,91 ПК 3,70 EPS следующий 5Y - ROE - Диапазон 52 Вт 7,41 - 16,90 Perf YTD -20,81%
дивиденд - P / FCF - EPS за 5Y - ROI - 52 Вт -36,27% Бета -
Дивиденд% - Коэффициент быстрой ликвидности 18,20 Продажи за 5Y - Валовая прибыль - 52 Вт Низкий 45,34% ATR 1,17
Сотрудники 33 Текущее соотношение 18,20 Продажи Q / Q - Опер. Поле - RSI (14) 50,23 летучесть 13,01% 9,97%
Optionable нет Долг / Eq - EPS Q / Q - Рентабельность - Rel Volume 0,38 Предыдущая Закрыть 9,21
Shortable да Долг LT / Eq - прибыль - выплата - Средний объем 153.73K Цена 10,77
Рек 1,50 SMA20 в -0,64% SMA50 -2,13% SMA200 -5,85% объем 57944 + Изменить 16,94%
Июль-15-19 начатый Wedbush обгонять $ 25
Июль-15-19 начатый Морган Стэнли избыточный вес $ 20
Июль-15-19 начатый Коуэн обгонять
Июль-15-19 начатый BofA / Merrill купить $ 15
10-19 сентября 16:05 Prevail Therapeutics предоставляет обновленную информацию о программе PR001 при болезни Паркинсона с мутациями GBA1 и нейронопатической болезни Гоше GlobeNewswire
Сент-04-19 07:00 Преобладайте Терапевтические средства, чтобы Представить на Морган Стэнли 2019 Глобальная Конференция Здравоохранения GlobeNewswire
14-19 августа 07:00 Prevail Therapeutics объявляет финансовые результаты второго квартала 2019 года и последние новости бизнеса GlobeNewswire
Авг-07-19 16:00 Преобладают терапевтические препараты, которые будут представлены в 2019 году на конференции по здравоохранению Wedbush PacGrow GlobeNewswire -8,86%
15-19 июля 14:01 Аналитики инициируют бычье покрытие Prevail Therapeutics Benzinga + 5,42%
Jul-08-19 10:43 FDA предоставляет ускоренное обозначение для лечения болезни Паркинсона Превила Бенцинга + 6,95%
8:00 утра Prevail Therapeutics получает US FDA Fast Track для PR001 для лечения пациентов с болезнью Паркинсона с мутацией GBA1 GlobeNewswire
20-19 июня 12:49 Prevail Therapeutics открывается по цене ниже IPO Бенцинга
19-19 июня 21:16 Преобладают Therapeutics объявляет цены первичного размещения Business Wire
4:30 вечера Prevail Therapeutics IPO: что нужно знать, Бенцинга
17-19 июня, 10:07 Прогноз IPO на неделю: биотехнологии и продуктовый магазин Benzinga
Prevail Therapeutics Inc., компания генной терапии, занимается разработкой и коммерциализацией модифицирующей болезнь генной терапии на основе AAV для пациентов с разрушительными нейродегенеративными заболеваниями. Основным кандидатом компании является PR001 для лечения болезни Паркинсона с мутацией GBA1 и нейронопатической болезни Гоше. Он также разрабатывает PR006 для лечения лобно-височной деменции с мутацией GRN и PR004 для лечения синуклеинопатий. Компания была основана в 2017 году и базируется в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк.
10 сентября 2019 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Prevail Therapeutics Inc. (NASDAQ: PRVL), биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой генной терапии на основе AAV для пациентов с нейродегенеративными нарушениями, сегодня представила обновленную информацию о клинической разработке компанией PR001 - потенциально модифицирующее заболевание однократное генное лечение при болезни Паркинсона с мутациями GBA1 (PD-GBA) и нейронопатической болезнью Гоше (nGD).
PR001 для лечения PD-GBA
Prevail имеет открытое Заявление о новых лекарственных средствах (IND) для PR001 для лечения PD-GBA, первое указание, которое преследует Компания. Компания находится в процессе активации клинических центров для своего клинического испытания Фазы 1/2 в PD-GBA и собирается начать дозирование пациентов в этом году. Приблизительно 7% -10% пациентов с болезнью Паркинсона имеют скрытую мутацию в GBA1ген, и, по оценкам, только в США насчитывается 90 000 пациентов с PD-GBA. Ни одна из доступных в настоящее время терапий не показала способность замедлять или останавливать прогрессирование заболевания PD-GBA. Это рандомизированное, двойное слепое, фиктивное контролируемое клиническое исследование фазы Фаза 1/2 с возрастающей дозой охватит до шестнадцати пациентов с PD-GBA. Планируется две когорты возрастающих доз. В каждой группе шесть пациентов будут получать PR001, вводимый в виде одной инъекции, и два пациента будут получать фиктивную процедуру в качестве контроля. В ходе исследования будет изучена безопасность и переносимость PR001, а также будут измерены ключевые биомаркеры и конечные точки исследовательской эффективности.
PR001 для лечения педиатрического нгд
Prevail также разрабатывает PR001 для детей с nGD, второе указание с неотложной неудовлетворенной потребностью. Компания подала IND в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для PR001 для лечения педиатрических пациентов с нгД. После обсуждений с FDA и на основании доклинических исследований, которые продемонстрировали повышенную эффективность при более высокой дозе, Prevail модифицирует дизайн клинического испытания фазы 1/2 в нГД, чтобы начать с дозы, превышающей первоначально предложенную. Индекс Prevail IND для PR001 для лечения nGD у детей был помещен в клиническую практику в ожидании пересмотра FDA поправки к IND nGD, в которой будет подробно описана эта модификация. Ни в одном из исследований Prevail по PR001 не было обнаружено никаких признаков безопасности или побочных эффектов.
«Prevail разрабатывает PR001 по двум показаниям, оба с неотложными неудовлетворенными потребностями», - сказал Аса Абелиович, доктор медицинских наук, основатель и главный исполнительный директор Prevail. «Мы рады начать дозирование пациентов в рамках нашей фазы 1/2 клинического испытания PD-GBA в этом году, и мы посвятили себя разработке PR001 для нДГ у детей, наиболее прогрессивной формы болезни Гоше, которая включает неврологические проявления, вызывающие тяжелую заболеваемость и смертность. , Мы считаем, что PR001 обладает огромным потенциалом для замедления или остановки прогрессирования заболевания у пациентов с PD-GBA или nGD, у которых в настоящее время нет вариантов лечения, модифицирующих заболевание ».
О Prevail Therapeutics
Prevail Therapeutics - это компания генной терапии, использующая достижения в области генетики человека, с целью разработки и коммерциализации модифицирующей болезнь AAV-генной терапии для пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. Prevail была основана доктором Абелиовичем в 2017 году в сотрудничестве с Фондом Сильверштейна для лечения болезни Паркинсона с GBA и OrbiMed, штаб-квартира которой находится в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк.
14 августа 2019 г.
IND Активной для Фазы 1/2 Испытания PR001 для лечения болезни Паркинсона пациентов с GBA1 Мутацией
Завершено успешное первичное публичное предложение на сумму 125,0 млн. Долл. США для поддержки развития и расширения программы
НЬЮ-ЙОРК, 14 августа 2019 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Prevail Therapeutics Inc. (NASDAQ: PRVL), биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой генно-модифицирующих AAV-терапий для пациентов с нейродегенеративными нарушениями, сегодня сообщила о финансовых результатах за второе квартал закончился 30 июня 2019 года и предоставил обновленную информацию о последних событиях в бизнесе.
«Со времени создания Prevail в 2017 году мы быстро продвинулись к нашей цели - предоставить срочно необходимые методы лечения пациентам с болезнью Паркинсона и другими нейродегенеративными нарушениями. С первым IND, активным для нашей программы генной терапии свинца, PR001, при болезни Паркинсона с GBA1мутации, мы на один шаг ближе к нашей цели и по-прежнему сосредоточены на том, чтобы начать клиническое испытание PR001 фазы 1/2 до конца этого года », - сказала Аса Абелиович, доктор медицинских наук, основатель и главный исполнительный директор превалируют. «Наше прочное сальдо в размере 202 млн. Долл. США после IPO в 125 млн. Долл. США в июне позволяет нам продолжать продвигать PR001 и инициировать дополнительные клинические испытания, в том числе для нашего второго кандидата в генную терапию, PR006, для лечения пациентов с лобно-височной деменцией с мутацией програнулина. »
Последние бизнес-события
IND, действующий для PR001 : В мае 2019 года US Food and Drug одобрило «Новое исследование лекарственных препаратов Prevail» (IND) для своего кандидата в генную терапию, PR001, для лечения пациентов с болезнью Паркинсона с мутацией GBA1 (PD-GBA). Администрация (FDA) и сейчас активна. Активация клинического объекта продолжается, и пациент будет принимать дозы в четвертом квартале 2019 года.
Обозначение ускоренного режима, полученное для PR001 : В июле 2019 г. Prevail объявил, что FDA предоставило обозначение ускоренного режима для PR001 для лечения PD-GBA.
Предклиническая разработка PR006 для пациентов с лобно-височной деменцией с повышенной мутацией GRN (FTD-GRN) : на основе регулирующего взаимодействия до IND с FDA в июне 2019 года Prevail намерен начать свое клиническое исследование фазы 1/2 у пациентов с FTD-GRN в первая половина 2020 года. Превалирование считает, что PR006 может стать первым в своем классе модифицирующим заболевание лечением пациентов с FTD-GRN.
Укрепление руководящей группы и расширение состава Совета директоров для поддержки роста. В мае 2019 года Prevail объявил о назначении Йонг Дая, доктора философии, на должность директора по технологиям. Доктор Дай будет руководить технологическим и аналитическим развитием компании и создавать передовые производства. Кроме того, Компания назначила Тима Адамса, финансового директора ObsEva, в Совет директоров и в качестве председателя комитета по аудиту, и расширила роль члена Совета директоров Франсуа Надера, MD, до Неисполнительного председателя.
Успешное завершение первичного публичного предложения: в июле 2019 года Prevail объявил о закрытии своего первичного публичного размещения по цене 17,00 долларов США за акцию. Компания привлекла 125,0 млн. Долл. США совокупной валовой выручки, чтобы поддержать продвижение трех своих программ первичной генной терапии и бизнес-операций.
Годовой отчет 2019 Финансовые результаты
Денежная позиция. Денежные средства и их эквиваленты составляли 202,1 млн долларов США по состоянию на 30 июня 2019 года по сравнению с 63,0 млн долларов США по состоянию на 31 декабря 2018 года.
Расходы на НИОКР. Расходы на НИОКР за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, составили 20,4 млн. Долл. США по сравнению с 4,5 млн. Долл. США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 года. Увеличение произошло в основном за счет увеличения внешних исследований на 11,2 млн. Долл. США. и расходы на разработку, увеличение расходов на персонал на 3,2 млн. долл. США в результате увеличения численности персонала и увеличение лицензионных сборов REGENXBIO на 1,5 млн. долл. США.
Расходы на G & A: Общие и административные (G & A) расходы составили 5,6 млн. Долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, по сравнению с 1,6 млн. Долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 года. Увеличение произошло в основном за счет увеличения расходов на персонал на 1,8 млн. Долларов США в результате увеличения численности персонала, увеличения расходов на консалтинговые и профессиональные услуги и других расходов на 1,7 млн. долл. США, а также расходов на аренду помещений на 0,5 млн. долл. США.
Чистый убыток. Чистый убыток за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, составил 25,0 млн долл. США, или 1,05 долл. США на акцию, по сравнению с 7,1 млн долл. США, или 0,42 долл. США на акцию за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 года.
Финансовые результаты второго квартала 2019 года
Денежная позиция. Денежные средства и их эквиваленты составляли 202,1 млн долл. США по состоянию на 30 июня 2019 года по сравнению со 100,3 млн долл. США по состоянию на 31 марта 2019 года.
Расходы на НИОКР. Расходы на НИОКР составили 12,0 млн. Долл. США во втором квартале 2019 года по сравнению с 3,2 млн. Долл. США во втором квартале 2018 года. Увеличение обусловлено главным образом увеличением расходов на исследования и разработки на 6,3 млн. Долл. США, увеличением расходов на персонал на 1,3 млн. Долл. США в результате увеличения численности персонала и увеличения платы за лицензию REGENXBIO на 1,2 млн долларов.
Расходы на G & A: Расходы на G & A во втором квартале 2019 года составили 3,7 млн. Долларов США, по сравнению с 1,0 млн. Долларов США во втором квартале 2018 года. Увеличение связано, главным образом, с увеличением расходов на персонал на 1,4 млн. Долларов США в результате увеличения численности персонала, а также консалтинговых услуг на 0,9 млн. Долларов США. и плата за профессиональные услуги и другие расходы, а также расходы на аренду помещений на 0,4 млн. долл. США.
Чистый убыток. Чистый убыток за второй квартал 2019 года составил 15,1 млн долл. США или 0,58 долл. США на акцию по сравнению с 3,9 млн. Долл. США или 0,19 долл. США на акцию во втором квартале 2018 года.
генная терапия с большими возможностями для бизнеса. RGNX будет приобретен Novartis, по моему мнению.
Top Institutional Holders
Holder Shares Date Reported % Out Value
Orbimed Advisors LLC. 13,822,463 Jun 29, 2019 40.63% 182,456,511
RA Capital Management, LLC 2,743,625 Jun 29, 2019 8.06% 36,215,850
EcoR1 Capital, LLC 2,392,556 Jun 29, 2019 7.03% 31,581,739
Citadel Advisors LLC 1,186,040 Jun 29, 2019 3.49% 15,655,728
Boxer Capital, LLC 1,123,105 Jun 29, 2019 3.30% 14,824,986
FMR, LLC 817,000 Jun 29, 2019 2.40% 10,784,400
Omega Fund Management (US) Inc. 668,908 Jun 29, 2019 1.97% 8,829,585
BVF Inc. 656,483 Jun 29, 2019 1.93% 8,665,575
Adage Capital Partners GP L.L.C. 635,327 Jun 29, 2019 1.87% 8,386,316
FIL LTD 500,000 Jun 29, 2019 1.47% 6,600,000
Top Mutual Fund Holders
Holder Shares Date Reported % Out Value
Fidelity Select Portfolios - Biotechnology 817,000 Jun 29, 2019 2.40% 10,784,400
RBB Fund Inc.-Adara Smaller Companies Fund 14,199 Jun 29, 2019 0.04% 187,426
Спасибо большое всем за внимание.
новостной фон приведен в обратной хронологии
Внимание!
Прогнозы финансовых рынков являются частным мнением автора. Текущий анализ не представляет собой руководство к торговле. не несёт ответственности за результаты работы, которые могут возникнуть при использовании торговых рекомендаций из представленных обзоров.