Когда прогресс движется назад?UniQure N.V. пережила катастрофическое падение акций на 75% в ноябре 2025 года после неожиданного разворота FDA относительно своей генной терапии для болезни Хантингтона AMT-130. Несмотря на получение статуса Прорывной терапии и Продвинутой терапии регенеративной медицины, компания узнала на встрече pre-BLA, что FDA теперь считает данные фазы I/II, которые опирались на внешние контроли из базы данных естественной истории Enroll-HD, недостаточными для одобрения. Это противоречило предыдущим регуляторным рекомендациям и вынудило UniQure отказаться от запланированной подачи в первом квартале 2026 года, мгновенно уничтожив миллиарды рыночной капитализации и сделав прогнозы доходов на ближайший период устаревшими.
Регуляторный разворот отражает более широкую нестабильность в Центре оценки и исследований биологических препаратов FDA (CBER), где смена руководства и философские сдвиги создали системную неопределенность во всем секторе генной терапии. Новое руководство CBER, в частности директор Виней Прасад, отдает предпочтение традиционным стандартам доказательств перед ускоренными путями, полагающимися на суррогатные конечные точки или внешние контроли. Ужесточение этой политики аннулирует стратегии разработки, которые биотехнологические компании преследовали на основе предыдущих регуляторных гарантий, демонстрируя, что статусы прорывных разработок больше не гарантируют принятие инновационных дизайнов испытаний.
Финансовые последствия выходят за рамки немедленного краха оценки UniQure. Каждый год регуляторной задержки подрывает патентную эксклюзивность. Патенты AMT-130 истекают в 2035 году, напрямую уничтожая чистую приведенную стоимость. Анализ предполагает, что трехлетняя задержка может сделать 33-66% терапий редких заболеваний нерентабельными, и UniQure теперь сталкивается с перспективой финансирования дорогих рандомизированных контролируемых испытаний при работе с отрицательными маржами прибыли и падающими доходами. Единственные жизнеспособные хеджи компании включают стремление к одобрению через европейских регуляторов (EMA) или MHRA Великобритании, где регуляторные философии могут оказаться более снисходительными.
Этот случай служит критическим предупреждением для всего сектора генной терапии: ускоренные пути одобрения сжимаются, односторонние испытания с использованием внешних контролей сталкиваются с повышенным контролем, а предыдущие регуляторные соглашения теряют надежность. Инвесторы теперь должны закладывать значительно более высокие премии за регуляторный риск в оценки биотехнологий, особенно для компаний, зависящих от единственных активов и новаторских методологий испытаний. Опыт UniQure подтверждает, что в инвестициях в биотехнологии регуляторная предсказуемость, а не только научные инновации, определяет коммерческую жизнеспособность.
