Genetherapy — Торговые идеи на TradingView

Резкое падение Sarepta: совпадение или закономерность?Sarepta Therapeutics (SRPT) переживает значительные трудности на рынке. Акции компании резко упали из-за ряда взаимосвязанных факторов. В центре внимания — флагманская генная терапия ELEVIDYS. Недавние случаи летального исхода, связанные с аналогичными генными технологиями, вызвали серьёзные опасения относительно безопасности препарата. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) потребовало добровольной приостановки поставок Elevidys после появления предупреждения «чёрного ящика» о риске повреждения печени. Кроме того, подтверждающее исследование EMBARK не достигло своей основной цели, что подорвало доверие инвесторов. Помимо проблем с конкретным препаратом, Sarepta сталкивается с более широкими отраслевыми вызовами. Макроэкономические факторы, такие как повышение процентных ставок, снижают стоимость акций биотехнологических компаний. Геополитическая напряжённость нарушает глобальные цепочки поставок и затрудняет международное научное сотрудничество. Сфера интеллектуальной собственности становится всё более сложной: оспаривание патентов и их истечение угрожают доходам компании. Растут и риски кибербезопасности — утечка данных может поставить под угрозу конфиденциальные исследования и персональную информацию пациентов. Регуляторная среда также усложняет ситуацию. FDA ужесточает требования к подтверждающим данным для генной терапии, что увеличивает неопределённость в процессе ускоренного одобрения. Государственные инициативы, такие как Закон о снижении инфляции, направлены на контроль цен на лекарства, что может сократить будущие доходы. Зависимость Sarepta от технологии аденоассоциированного вируса (AAV) также несёт риски, поскольку технологии редактирования генов следующего поколения могут сделать текущие разработки компании устаревшими. Все эти факторы усиливают негативное воздействие друг на друга. Будущее Sarepta зависит от стратегического подхода. Ключевым шагом является получение полного одобрения FDA для Elevidys, расширение показаний к применению препарата и максимальное использование его коммерческого потенциала. Диверсификация портфеля за пределы одного продукта позволит снизить риски. В условиях сложной экономической ситуации необходим строгий контроль затрат. Партнёрства могут обеспечить финансовую поддержку и доступ к экспертным знаниям. Путь Sarepta отражает общий уровень зрелости индустрии генной терапии.

Является ли децентрализация будущим клеточной терапии?Компания Orgenesis Inc. (OTCQX: ORGS) применяет революционный подход к производству клеточных и генных терапий (CGT, Cell and Gene Therapies). Сфокусировавшись на децентрализации производства и отказе от традиционных централизованных объектов, компания стремится повысить доступность и снизить стоимость передовых, спасающих жизнь методов лечения. Основанная на платформе POCare, эта стратегия интегрирует собственные разработки, передовые технологии обработки и сеть клинических партнеров. Обеспечивая производство терапии непосредственно в местах оказания медицинской помощи, Orgenesis решает ключевые проблемы отрасли: высокие затраты и сложную логистику, ограничивающие доступ пациентов. Инновационная модель Orgenesis уже демонстрирует многообещающие результаты. Ведущая CAR-T терапия ORG-101, направленная на лечение острого лимфобластного лейкоза B-клеток (ALL), показала впечатляющие результаты в клинической практике. В исследовании зафиксирована полная ремиссия у 82% взрослых и 93% детей. Важно отметить, что ORG-101 характеризуется низкой частотой тяжелого синдрома высвобождения цитокинов — распространенной проблемы безопасности в CAR-T терапиях. Эти положительные клинические результаты в сочетании с экономичным децентрализованным производством делают ORG-101 потенциально революционным методом лечения. Фармацевтическая отрасль находится на переломном этапе: клеточные и генные терапии стимулируют волну беспрецедентных инноваций. По прогнозам, рынок CAR-T терапии достигнет 128,8 млрд долларов к 2035 году. Этот рост обусловлен увеличением распространенности хронических заболеваний, значительными инвестициями и прогрессом в технологиях генной инженерии. Однако отрасль сталкивается с вызовами, связанными с высокими затратами, сложностью производства и логистическими трудностями. Децентрализованная платформа Orgenesis, сертифицированная по стандартам GMP, а также недавнее приобретение активов Neurocords LLC (терапии для лечения повреждений спинного мозга) и технологии MIDA для генерации стволовых клеток с использованием искусственного интеллекта, направлены на преодоление этих барьеров. Такой подход обещает ускорить разработку, повысить эффективность производства и снизить затраты, обеспечивая более широкий доступ к передовой медицине.

Акции Moderna: инвестиции в новаторские технологии мРНК Акции Moderna торгуются в понижательной динамике, снижаясь на 40-50 процентов с начала 2022 года. Несмотря на увеличение выручки, чистая прибыль компании во втором квартале 2022 года снизилась на 21% по сравнению с аналогичным периодом прошлого года. Из-за снижения спроса на ее вакцину от COVID-19 вероятно выручка компании в III квартале 2022 года будет ниже, чем в III квартале прошлого года, как и кварталом ранее. Вместе с тем акции компании могут восстановиться в четвертом квартале года. Так, у компании есть четыре вакцины от инфекционных заболеваний, которые находятся на третьей стадии испытаний, и кроме того Moderna значительно увеличила свои расходы на исследования и разработки во II квартале 2022 года. Таким образом, у компании может быть светлое будущее. В финансовых результатах за II квартал 2022 года Moderna сообщила, что выручка составила 4,7 млрд долл. США по сравнению с выручкой во II квартале 2021 года в размере 4,4 млрд долл. США, что на 7% больше (из-за увеличения продаж вакцины против COVID-19 в результате более высокой средней цены реализации). Общие операционные расходы компании увеличились с 1,3 млрд долл. во II квартале 2021 года до 2,3 млрд долл. во II квартале 2022 года. Расходы Moderna на исследования и разработки выросли с 421 млн долл. во II квартале 2021 года до 710 млн долларов США во II квартале 2022 года как следствие более высоких расходов на клинические испытания и расходы, связанных с персоналом, и консалтинг. Moderna сообщила о чистой прибыли за II квартал 2022 года в размере 2,2 млрд. долл., или 5.24 доллара на разводненную акцию, по сравнению с чистой прибылью во II квартале 2021 года в размере 2,8 млрд долл., или 6.46 доллара на разводненную акцию. Кроме того, компания объявила, что у нее есть план выкупа акций на 3 млрд долл. Перспективы спроса на вакцину Moderna против COVID-19 не так сильны, как раньше. 68% населения мира уже получили хотя бы одну дозу вакцины против COVID-19. Вместе с тем у Moderna есть четыре вакцины против инфекционных заболеваний, которые находятся на третьей стадии испытаний, и она ожидает получить важные данные от исследований по проверке концепции редких заболеваний и иммунной онкологии. "Мы продолжим инвестировать и расти, поскольку мы никогда не были так оптимистичны в отношении будущего Moderna", — сказал генеральный директор. Инвестиционные рейтинги указывают, что акции Moderna имеют как низкую целевую цену в 74 доллара, так и высокую целевую цену в 506 долларов. Таким образом, разница между ценовыми целями бычьих и медвежьих аналитиков весьма велика. Техническая картина вместе с тем указывает на окончание коррекции и привлекательность дальнейших покупок выше ключевой линии тренда.