52-недельный диапазон 2,6700 - 31,7700
Объем 1 689 114
Среднее Объем 2 912 380
Рыночная капитализация 185,723М
Бета (5 лет ежемесячно) -0,66
Коэффициент PE (ТТМ) 3,91
прибыль на акцию (ТТМ) 0,7000
Дата получения дохода 10 мая 2024 г. - 14 мая 2024 г.
Форвардные дивиденды и доходность Н/Д (Н/Д)
Экс-дивидендная дата Н/Д
1-я целевая оценка 5.14
Amylyx (NASDAQ: AMLX ) — компания, которая привлекла мое внимание в 2022 году, когда она получила одобрение FDA на Relyvrio, ее флагманское средство от БАС. Это превратило компанию из компании «клинической стадии» в компанию «коммерческой стадии».
Amylyx уже заработала три прибыльных квартала, и компания прогнозирует увеличение прибыли на 79% в следующие 12 месяцев. Это не сильно помогло цене акций AMLX, которая за последние 12 месяцев упала на 64% . Выпуск можно отклонить, поскольку акции по-прежнему пользуются большим спросом на короткие позиции. Но инвесторы также могут быть обеспокоены замедлением темпов роста доходов.
Однако последний вопрос может начать рассматриваться во втором квартале этого года, когда компания представит результаты третьей фазы клинического исследования PHOENIX. Это предоставит дополнительные данные о безопасности и эффективности, которые могут поддержать одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).
Index RUT P/E 3.89 EPS (ttm) 0.70 Insider Own 29.83% Shs Outstand 67.71M Perf Week -6.48%
Market Cap 185.53M Forward P/E - EPS next Y -1.33 Insider Trans -0.14% Shs Float 47.51M Perf Month -84.40%
Income 49.27M PEG - EPS next Q -0.00 Inst Own 89.52% Short Float 9.19% Perf Quarter -81.10%
Sales 380.79M P/S 0.49 EPS this Y -292.52% Inst Trans 32.53% Short Ratio 1.52 Perf Half Y -85.36%
Book/sh 6.40 P/B 0.43 EPS next Y 1.55% ROA 10.84% Short Interest 4.37M Perf Year -90.47%
Cash/sh 5.48 P/C 0.50 EPS next 5Y - ROE 12.73% 52W Range 2.67 - 31.77 Perf YTD -81.39%
Dividend Est. - P/FCF 17.37 EPS past 5Y - ROI 11.32% 52W High -91.38% Beta -0.85
Dividend TTM - Quick Ratio 5.20 Sales past 5Y 2300.59% Gross Margin 93.03% 52W Low 2.62% ATR (14) 1.01
Dividend Ex-Date - Current Ratio 5.66 EPS Y/Y TTM 130.51% Oper. Margin 10.19% RSI (14) 20.39 Volatility 6.14% 9.90%
Employees 384 Debt/Eq 0.01 Sales Y/Y TTM 1612.94% Profit Margin 12.94% Recom 2.50 Target Price 5.14
Option/Short Yes / Yes LT Debt/Eq 0.00 EPS Q/Q 110.48% Payout 0.00% Rel Volume 0.59 Prev Close 2.71
Sales Surprise 1.39% EPS Surprise -69.27% Sales Q/Q 395.54% Earnings Feb 22 BMO Avg Volume 2.87M Price 2.74
SMA20 -71.11% SMA50 -79.22% SMA200 -84.20% Trades Volume 1,689,114 Change 1.11%
Mar-18-24 Downgrade Mizuho Buy → Neutral $32 → $4
Mar-11-24 Downgrade Robert W. Baird Outperform → Neutral $37 → $4
Mar-11-24 Downgrade Leerink Partners Outperform → Market Perform $27 → $4
Mar-08-24 Downgrade Goldman Buy → Neutral
Mar-08-24 Downgrade Evercore ISI Outperform → In-line
Jan-03-24 Initiated Robert W. Baird Outperform $37
Insider Trading Relationship Date Transaction Cost #Shares Value ($) #Shares Total SEC Form 4
Klee Justin B. Co-Chief Executive Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 4,135 77,440 2,959,308 Mar 07 04:05 PM
Cohen Joshua B Co-Chief Executive Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 4,135 77,440 3,023,002 Mar 07 04:05 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 1,792 33,560 134,784 Mar 07 04:05 PM
Mazzariello Gina Chief Legal Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 1,540 28,841 81,372 Mar 07 04:05 PM
Mazzariello Gina Chief Legal Officer Feb 23 '24 Sale 18.76 2,838 53,231 46,245 Feb 27 05:59 PM
Klee Justin B. Co-Chief Executive Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 5,841 95,372 2,836,776 Jan 11 05:11 PM
Cohen Joshua B Co-Chief Executive Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 5,841 95,372 2,900,470 Jan 11 05:10 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 2,812 45,915 205,605 Jan 11 05:04 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 2,716 44,347 112,035 Jan 11 05:11 PM
Olinger Margaret Chief Commercial Officer Dec 27 '23 Option Exercise 0.37 25,000 9,250 276,108 Dec 29 04:07 PM
Firestone Karen Director Dec 15 '23 Buy 14.97 4,000 59,880 5,000 Dec 19 04:37 PM
Cohen Joshua B Co-Chief Executive Officer Nov 16 '23 Option Exercise 1.57 63,694 100,000 2,906,311 Nov 20 08:20 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer Aug 23 '23 Option Exercise 6.88 18,165 124,975 106,341 Aug 24 04:15 PM
Mazzariello Gina Chief Legal Officer Aug 15 '23 Sale 20.88 6,164 128,686 49,083 Aug 17 04:35 PM
Olinger Margaret Chief Commercial Officer Jul 12 '23 Option Exercise 0.37 20,000 7,400 251,108 Jul 14 04:20 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer May 16 '23 Option Exercise 6.88 32,500 223,600 88,176 May 18 08:54 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer May 16 '23 Sale 26.94 32,500 875,451 55,676 May 18 08:54 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer May 15 '23 Option Exercise 5.68 11,965 67,991 220,382 May 17 04:58 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer May 15 '23 Sale 29.03 11,965 347,358 208,417 May 17 04:58 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer Apr 17 '23 Option Exercise 0.99 49,579 49,058 257,996 Apr 19 07:45 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer Apr 17 '23 Sale 30.54 49,579 1,513,942 208,417 Apr 19 07:45 PM
Morningside Venture Investment 10% Owner Mar 29 '23 Sale 30.45 29,048 884,512 6,997,302 Mar 31 04:05 PM
Morningside Venture Investment 10% Owner Mar 28 '23 Sale 30.37 100,000 3,037,000 7,026,350 Mar 29 04:05 PM
Амиликс Фармасьютикалс (NASDAQ:АМЛКС) — биофармацевтическая компания, разрабатывающая новые методы лечения нейродегенеративных заболеваний. Компания известна своей работой по созданию инновационных методов лечения, направленных на замедление прогрессирования изнурительных состояний, таких как боковой амиотрофический склероз (БАС) и другие заболевания двигательных нейронов.
Один из их примечательных продуктов, AMX0035, привлек внимание своим потенциалом в лечении БАС, показав многообещающие результаты в клинических испытаниях. Однако на прошлой неделе акции компании упали более чем на 80% до исторического минимума посленеутешительные результатыпосле испытания препарата от БАС, который не показал пользы для пациентов.
Этот результат вызывает опасения, что регулирующие органы США могли одобрить неэффективное лечение, что ставит под сомнение будущие перспективы препарата и оценку компании. В результате инвесторы, скорее всего, будут избегать Amylyx Pharmaceuticals, учитывая высокую неопределенность.
Компания сообщила, что не было заметной разницы в результатах первичных конечных точек между пациентами, принимавшими препарат, и теми, кто принимал плацебо в ходе исследования. Этот результат соответствует наихудшему сценарию, ранее описанному Amylyx, что делает Amylyx Pharmaceuticals одной из лучших акций фармацевтических компаний для продажи.
11 марта рыночная цена компании Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX), заметного игрока в фармацевтической промышленности, выросла на 13,0952% и достигла $3,80 после того, как известная фирма финансового аналитика Leerink понизила свой рейтинг на бирже. Акции от «лучше рынка» до «рыночных показателей». Наряду с этой корректировкой рейтинга Лиринк также снизил целевую цену для Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX) с $27 до $4. Катализатором понижения рейтинга стали разочаровывающие результаты исследования PHOENIX, которые не оправдали ожиданий. По словам Лиринка, результаты исследования PHOENIX оказались «очень разочаровывающими», что вызвало обеспокоенность среди инвесторов относительно будущих перспектив Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX). Есть опасения, что Amylyx может отозвать препарат с рынка из-за тусклых результатов, продолжая при этом выделять ресурсы на другие проекты развития, которым еще предстоит продемонстрировать убедительное подтверждение концепции.
Во время телеконференции по результатам исследования руководство Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX) подтвердило свою приверженность текущим программам по лечению синдрома Вольфрама и прогрессивного супрануклеарного паралича. Несмотря на наличие значительного денежного резерва в размере 370 миллионов долларов, Леринк считает, что, учитывая нынешние обстоятельства, было бы разумно принять осторожный подход и отойти в сторону. Понижение рейтинга Leerink подчеркивает проблемы и неопределенности, с которыми сталкивается Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX), поскольку она проходит ключевой этап своего развития. Поскольку инвесторы осознают последствия понижения рейтинга и переоценивают свои позиции, Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX), возможно, придется сформулировать четкую стратегию для решения проблем, поднятых Leerink, и восстановить уверенность инвесторов в своей долгосрочной жизнеспособности и перспективах роста.
Для Рика Бедлака, директора клиники БАС в Университете Дьюка, на работе наступают трудные времена. Он и его команда лечат около 500 человек с редким, смертельным заболеванием, которое быстро разрушает нервные клетки. Однако пятница выдалась особенно трудной.
«Без сомнения, это один из самых печальных дней, которые я пережил за долгое время», — сказал Бедлак.
В конце прошлой недели одно из немногих одобренных лекарств от бокового амиотрофического склероза потерпело серьезное поражение. Крупное клиническое исследование, призванное подтвердить его эффективность, показало, что оно не замедляет заболевание лучше, чем плацебо . Теперь Amylyx Pharmaceuticals, биотехнологическая компания, разрабатывающая препарат, может убрать его с рынка.
Врачи уже готовятся к такому исходу, но все еще надеются, что Amylyx найдет положительную сторону, изучая результаты. Тем временем компания прекратит продвижение препарата, который в США продается под названием Relyvrio, а врачи, назначающие препарат, заявляют, что больше не будут рекомендовать его пациентам.
«За последние полтора года у нас было больше выбора, чем когда-либо», — сказал Майкл Вайс, директор отделения нервно-мышечных заболеваний Медицинского центра Университета Вашингтона. «Теперь мы снова идем в неправильном направлении, и это должно быть очень грустно и неприятно для пациентов».
В настоящее время в США одобрено четыре препарата, специально предназначенных для лечения БАС.
Самый старый препарат, рилузол, получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в 1990-х годах за его способность сохранять жизнь пациентов на пару месяцев дольше. Другой препарат, Радикава, появился на рынке в 2017 году после того, как в небольшом исследовании было продемонстрировано небольшое улучшение функций пациента. Осенью 2022 года FDA дало зеленый свет Relyvrio , а совсем недавно — Qalsody от Biogen для части населения с БАС с определенными генетическими мутациями.
Один из двух активных ингредиентов Реливрио также можно купить в Интернете в качестве добавки примерно за 30 долларов. В ходе тщательно наблюдаемого исследования, проведенного в Европе, это химическое вещество, сокращенно известное как TUDCA, оценивается как средство лечения БАС. Пока это исследование не даст результатов, Кэти Ломен-Хёрт, директор Центра БАС Калифорнийского университета в Сан-Франциско, заявила, что планирует перевести своих пациентов, получавших Реливрио, на TUDCA.
В целом, варианты далеки от лечебных. Пациенты с БАС продолжают жить в среднем от двух до пяти лет после постановки диагноза, в течение этого времени они постепенно теряют такие важные функции, как ходьба, речь и дыхание. Врачи говорят, что польза от Радикавы и Реливрио настолько скромна, что пациенты часто ее не замечают.
По словам Амиликс, Реливрио не достиг основной цели подтверждающего исследования — исследования с участием 664 человек под кодовым названием «ФЕНИКС» — и не преуспел в отношении «вторичных результатов», которые измеряли такие аспекты здоровья, как дыхательная функция, качество жизни и продолжительность жизни. -срочное выживание.
Джастин Кли и Джошуа Коэн, соруководители Amylyx,пока не знаю, почему суд так однозначно провалился, хотя они отметили, что БАС — сложное заболевание, которое проявляется и проявляется по-разному. Компания намерена проанализировать результаты, посоветоваться с экспертами и где-то в ближайшие восемь недель решить судьбу Реливрио.
«Это разочаровывает, потому что я думаю, что все были очень взволнованы данными о Реливрио», — сказал Ломен-Хёрт.
Эти данные были взяты из меньшего исследования с участием 137 человек, опубликованного в 2020 году вМедицинский журнал Новой Англии. Исследование под названием «КЕНТАВР» показало, что Реливрио сохраняет жизнь пациентам на несколько месяцев дольше и обеспечивает небольшой, но значительный эффект, сохраняющий основные функции.
Именно эти результаты Amylyx использовала для получения одобрения FDA.
В преддверии своего решения FDA скептически относилось к Реливрио. Первоначально агентство хотело, чтобы Amylyx провела дополнительное, более масштабное исследование, чтобы подтвердить преимущества препарата, прежде чем подавать заявку на одобрение, носмягчился после резкого сопротивления со стороны пациентов и защитников БАС.
Затем, как только Amylyx подала заявку на продажу, FDA взяло на себявесьма необычный шаг — двойной созыв группы внешних экспертоввзвесить все за и против Реливрио. Многие лекарства, подлежащие одобрению, не проходят ни одного заседания консультативного комитета.
На этих встречах сотрудники FDA критически относились к тому, как Amylyx разработала исследование и проанализировала данные. У них также были опасения, что результаты, связанные с функционированием и выживаемостью, не были достаточно надежными и убедительными, чтобы гарантировать одобрение.
В то же время Билли Данн — тогдашний директор отдела нейробиологии в подразделении FDA, занимающемся оценкой новых лекарств — признал острую необходимость в дополнительных методах лечения БАС. По просьбе Данна компания Amylyx на второй встрече пообещала вывести Relyvrio с рынка, если он не пройдет подтверждающие испытания.
Это обещание помогло склонить чашу весов в комитете, который ранее выступал против препарата. Члены проголосовали 7-2 в поддержку во второй раз, тем самым подготовив Реливрио к одобрению, поскольку FDA обычно следует рекомендациям своих консультантов.
Бедлак теперь ожидает, что неудавшийся судебный процесс над Реливрио придаст смелости тем, кто осуждает действия FDA.недавняя гибкостьк терапии БАС идругие серьезные расстройства нервной системы.
«Критики обязательно этим воспользуются», — сказал он. «Но… прежде чем отказаться от самой идеи гибкости регулирования, нам нужно вспомнить, что есть примеры, когда она была подтверждена».
По словам Бедлака, Qalsody является одним из таких примеров, который указал на исследование, представленное на недавней научной конференции, которое показало, что препарат предлагает «исключительные» преимущества. Примечательно, что в ходе судебного разбирательства, которое привело к его одобрению, Калсодисущественно не замедлил прогрессирование БАС. Скорее всего, он существенно снизил уровень белка, связанного с неврологическими повреждениями.
По мнению других, сам Реливрио демонстрирует, что подход FDA работает.
«Мне кажется, что это идеальная модель», — сказал Ломен-Хёрт. «Вы одобряете препарат на год на основе потенциально интересной информации из меньшего исследования, но продолжаете финансировать более крупное исследование. А затем, когда становятся известны результаты, вы принимаете решение об отмене препарата».
Мерит Кудкович, директор Центра лечения БАС Шона М. Хили и АМГ при Массачусетской больнице общего профиля, разделяет это мнение. Она по-прежнему считает, что раннее одобрение, основанное на единственном положительном исследовании, за которым последует еще одно испытание в течение 18 месяцев, является «путем вперед для такого серьезного заболевания, как БАС».
«На этот раз повторное исследование не дало положительных результатов — в следующий раз или в большинстве случаев, я думаю, так и будет», — написал в электронном письме Кудкович, который также был главным исследователем в исследовании CENTAUR.
Если FDA действительно станет менее гибким, Бедлак опасается, что разработчики лекарств могут отвернуться от БАС. «Более 100 компаний имеют лекарства от БАС на той или иной стадии доклинической или клинической разработки. Когда я начинал, это было примерно раз в год. И я надеюсь, что это не разрушит весь этот интерес».
«Я думаю, что это будет зависеть от вопроса: возвращаемся ли мы к темным векам двух крупных, длительных, рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследований, прежде чем мы одобрим лекарства? Надеюсь, что нет», — добавил Бедлак.
Между тем Вайс не очень обеспокоен.
«Я не думаю, что это кардинально изменит ситуацию», — сказал он, имея в виду результаты PHOENIX. «Возможно, будет небольшая пауза или затишье, но потребность в пациентах все еще остается огромной. Поэтому я думаю, что фармацевтические компании продолжат интересоваться рынком БАС в обозримом будущем».
Акции Amylyx Pharmaceuticals AMLX резко упали на 82,2% 8 марта после того, как руководство объявило основные результаты исследования III фазы PHOENIX по оценке Реливрио (AMX0035) для лечения бокового амиотрофического склероза («БАС»). Исследование не достигло своих первичных или вторичных конечных точек.
В исследовании PHOENIX не удалось достичь статистической значимости общего показателя по основной конечной точке пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R) после 48 недель лечения Реливрио. ALSFRS-R — это индивидуальная шкала тяжести заболевания, которая отражает двигательные нарушения и функциональные нарушения у пациентов с БАС.
В исследовании также не удалось достичь статистической значимости по вторичным конечным точкам, которые включают оценки качества жизни, сообщаемые пациентами, общую выживаемость и функцию дыхания.
Хотя руководство не раскрыло никаких числовых данных/цифр из этого исследования, оно намерено представить данные на предстоящем медицинском собрании, а также опубликовать их в медицинском журнале позднее в этом году.
Напоминаем инвесторам, что FDA одобрило Реливрио в сентябре 2022 года для лечения БАС у взрослых. Препарат также был одобрен в июне 2022 года в Канаде, где он продается под торговым названием Альбриоза.
После провала исследования PHOENIX компания Amylyx обсудит результаты с регулирующими органами, чтобы решить, стоит ли добровольно отзывать Relyvrio с рынков США и Канады. До принятия окончательного решения руководство решило приостановить все рекламные акции на лекарства.
Инвесторы были сильно разочарованы результатами исследования. В настоящее время Реливрио является единственным продаваемым препаратом в портфолио Amylyx. В прошлом месяце руководство объявило, что заработало около $381 млн от продаж продукции Relyvrio в 2023 году — первом полном году на рынке — что также помогло компании увеличить прибыль на акцию в размере 73 центов по сравнению с убытком прошлого года в размере $3,39.
Учитывая провал исследования PHOENIX, существует высокая вероятность того, что препарат будет изъят с рынка, в результате чего компания останется без продаваемого препарата и снова превратится в убыточную фармацевтическую компанию, находящуюся на клинической стадии. Даже если руководство не отзовет препарат, врачи вряд ли назначат его из-за результатов исследования PHOENIX. Эта потенциальная потеря как выручки, так и прибыли, скорее всего, стала причиной массового падения цен на акции.
За прошедший год акции Amylyx потеряли 77,2% по сравнению с падением отрасли на 0,1%.
Руководство также сообщило инвесторам, что продолжит проводить другие клинические исследования Реливрио при других нейродегенеративных заболеваниях. В настоящее время компания Amylyx оценивает Реливрио в III фазе исследования ORION у пациентов с прогрессирующим супрануклеарным параличом (PSP) и II фазы исследования HELIOS при синдроме Вольфрама.
Объем 1 689 114
Среднее Объем 2 912 380
Рыночная капитализация 185,723М
Бета (5 лет ежемесячно) -0,66
Коэффициент PE (ТТМ) 3,91
прибыль на акцию (ТТМ) 0,7000
Дата получения дохода 10 мая 2024 г. - 14 мая 2024 г.
Форвардные дивиденды и доходность Н/Д (Н/Д)
Экс-дивидендная дата Н/Д
1-я целевая оценка 5.14
Amylyx (NASDAQ: AMLX ) — компания, которая привлекла мое внимание в 2022 году, когда она получила одобрение FDA на Relyvrio, ее флагманское средство от БАС. Это превратило компанию из компании «клинической стадии» в компанию «коммерческой стадии».
Amylyx уже заработала три прибыльных квартала, и компания прогнозирует увеличение прибыли на 79% в следующие 12 месяцев. Это не сильно помогло цене акций AMLX, которая за последние 12 месяцев упала на 64% . Выпуск можно отклонить, поскольку акции по-прежнему пользуются большим спросом на короткие позиции. Но инвесторы также могут быть обеспокоены замедлением темпов роста доходов.
Однако последний вопрос может начать рассматриваться во втором квартале этого года, когда компания представит результаты третьей фазы клинического исследования PHOENIX. Это предоставит дополнительные данные о безопасности и эффективности, которые могут поддержать одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).
Index RUT P/E 3.89 EPS (ttm) 0.70 Insider Own 29.83% Shs Outstand 67.71M Perf Week -6.48%
Market Cap 185.53M Forward P/E - EPS next Y -1.33 Insider Trans -0.14% Shs Float 47.51M Perf Month -84.40%
Income 49.27M PEG - EPS next Q -0.00 Inst Own 89.52% Short Float 9.19% Perf Quarter -81.10%
Sales 380.79M P/S 0.49 EPS this Y -292.52% Inst Trans 32.53% Short Ratio 1.52 Perf Half Y -85.36%
Book/sh 6.40 P/B 0.43 EPS next Y 1.55% ROA 10.84% Short Interest 4.37M Perf Year -90.47%
Cash/sh 5.48 P/C 0.50 EPS next 5Y - ROE 12.73% 52W Range 2.67 - 31.77 Perf YTD -81.39%
Dividend Est. - P/FCF 17.37 EPS past 5Y - ROI 11.32% 52W High -91.38% Beta -0.85
Dividend TTM - Quick Ratio 5.20 Sales past 5Y 2300.59% Gross Margin 93.03% 52W Low 2.62% ATR (14) 1.01
Dividend Ex-Date - Current Ratio 5.66 EPS Y/Y TTM 130.51% Oper. Margin 10.19% RSI (14) 20.39 Volatility 6.14% 9.90%
Employees 384 Debt/Eq 0.01 Sales Y/Y TTM 1612.94% Profit Margin 12.94% Recom 2.50 Target Price 5.14
Option/Short Yes / Yes LT Debt/Eq 0.00 EPS Q/Q 110.48% Payout 0.00% Rel Volume 0.59 Prev Close 2.71
Sales Surprise 1.39% EPS Surprise -69.27% Sales Q/Q 395.54% Earnings Feb 22 BMO Avg Volume 2.87M Price 2.74
SMA20 -71.11% SMA50 -79.22% SMA200 -84.20% Trades Volume 1,689,114 Change 1.11%
Mar-18-24 Downgrade Mizuho Buy → Neutral $32 → $4
Mar-11-24 Downgrade Robert W. Baird Outperform → Neutral $37 → $4
Mar-11-24 Downgrade Leerink Partners Outperform → Market Perform $27 → $4
Mar-08-24 Downgrade Goldman Buy → Neutral
Mar-08-24 Downgrade Evercore ISI Outperform → In-line
Jan-03-24 Initiated Robert W. Baird Outperform $37
Insider Trading Relationship Date Transaction Cost #Shares Value ($) #Shares Total SEC Form 4
Klee Justin B. Co-Chief Executive Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 4,135 77,440 2,959,308 Mar 07 04:05 PM
Cohen Joshua B Co-Chief Executive Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 4,135 77,440 3,023,002 Mar 07 04:05 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 1,792 33,560 134,784 Mar 07 04:05 PM
Mazzariello Gina Chief Legal Officer Mar 05 '24 Sale 18.73 1,540 28,841 81,372 Mar 07 04:05 PM
Mazzariello Gina Chief Legal Officer Feb 23 '24 Sale 18.76 2,838 53,231 46,245 Feb 27 05:59 PM
Klee Justin B. Co-Chief Executive Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 5,841 95,372 2,836,776 Jan 11 05:11 PM
Cohen Joshua B Co-Chief Executive Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 5,841 95,372 2,900,470 Jan 11 05:10 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 2,812 45,915 205,605 Jan 11 05:04 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer Jan 09 '24 Sale 16.33 2,716 44,347 112,035 Jan 11 05:11 PM
Olinger Margaret Chief Commercial Officer Dec 27 '23 Option Exercise 0.37 25,000 9,250 276,108 Dec 29 04:07 PM
Firestone Karen Director Dec 15 '23 Buy 14.97 4,000 59,880 5,000 Dec 19 04:37 PM
Cohen Joshua B Co-Chief Executive Officer Nov 16 '23 Option Exercise 1.57 63,694 100,000 2,906,311 Nov 20 08:20 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer Aug 23 '23 Option Exercise 6.88 18,165 124,975 106,341 Aug 24 04:15 PM
Mazzariello Gina Chief Legal Officer Aug 15 '23 Sale 20.88 6,164 128,686 49,083 Aug 17 04:35 PM
Olinger Margaret Chief Commercial Officer Jul 12 '23 Option Exercise 0.37 20,000 7,400 251,108 Jul 14 04:20 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer May 16 '23 Option Exercise 6.88 32,500 223,600 88,176 May 18 08:54 PM
FRATES JAMES M Chief Financial Officer May 16 '23 Sale 26.94 32,500 875,451 55,676 May 18 08:54 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer May 15 '23 Option Exercise 5.68 11,965 67,991 220,382 May 17 04:58 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer May 15 '23 Sale 29.03 11,965 347,358 208,417 May 17 04:58 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer Apr 17 '23 Option Exercise 0.99 49,579 49,058 257,996 Apr 19 07:45 PM
Yeramian Patrick D Chief Medical Officer Apr 17 '23 Sale 30.54 49,579 1,513,942 208,417 Apr 19 07:45 PM
Morningside Venture Investment 10% Owner Mar 29 '23 Sale 30.45 29,048 884,512 6,997,302 Mar 31 04:05 PM
Morningside Venture Investment 10% Owner Mar 28 '23 Sale 30.37 100,000 3,037,000 7,026,350 Mar 29 04:05 PM
Амиликс Фармасьютикалс (NASDAQ:АМЛКС) — биофармацевтическая компания, разрабатывающая новые методы лечения нейродегенеративных заболеваний. Компания известна своей работой по созданию инновационных методов лечения, направленных на замедление прогрессирования изнурительных состояний, таких как боковой амиотрофический склероз (БАС) и другие заболевания двигательных нейронов.
Один из их примечательных продуктов, AMX0035, привлек внимание своим потенциалом в лечении БАС, показав многообещающие результаты в клинических испытаниях. Однако на прошлой неделе акции компании упали более чем на 80% до исторического минимума посленеутешительные результатыпосле испытания препарата от БАС, который не показал пользы для пациентов.
Этот результат вызывает опасения, что регулирующие органы США могли одобрить неэффективное лечение, что ставит под сомнение будущие перспективы препарата и оценку компании. В результате инвесторы, скорее всего, будут избегать Amylyx Pharmaceuticals, учитывая высокую неопределенность.
Компания сообщила, что не было заметной разницы в результатах первичных конечных точек между пациентами, принимавшими препарат, и теми, кто принимал плацебо в ходе исследования. Этот результат соответствует наихудшему сценарию, ранее описанному Amylyx, что делает Amylyx Pharmaceuticals одной из лучших акций фармацевтических компаний для продажи.
11 марта рыночная цена компании Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX), заметного игрока в фармацевтической промышленности, выросла на 13,0952% и достигла $3,80 после того, как известная фирма финансового аналитика Leerink понизила свой рейтинг на бирже. Акции от «лучше рынка» до «рыночных показателей». Наряду с этой корректировкой рейтинга Лиринк также снизил целевую цену для Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX) с $27 до $4. Катализатором понижения рейтинга стали разочаровывающие результаты исследования PHOENIX, которые не оправдали ожиданий. По словам Лиринка, результаты исследования PHOENIX оказались «очень разочаровывающими», что вызвало обеспокоенность среди инвесторов относительно будущих перспектив Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX). Есть опасения, что Amylyx может отозвать препарат с рынка из-за тусклых результатов, продолжая при этом выделять ресурсы на другие проекты развития, которым еще предстоит продемонстрировать убедительное подтверждение концепции.
Во время телеконференции по результатам исследования руководство Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX) подтвердило свою приверженность текущим программам по лечению синдрома Вольфрама и прогрессивного супрануклеарного паралича. Несмотря на наличие значительного денежного резерва в размере 370 миллионов долларов, Леринк считает, что, учитывая нынешние обстоятельства, было бы разумно принять осторожный подход и отойти в сторону. Понижение рейтинга Leerink подчеркивает проблемы и неопределенности, с которыми сталкивается Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX), поскольку она проходит ключевой этап своего развития. Поскольку инвесторы осознают последствия понижения рейтинга и переоценивают свои позиции, Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX), возможно, придется сформулировать четкую стратегию для решения проблем, поднятых Leerink, и восстановить уверенность инвесторов в своей долгосрочной жизнеспособности и перспективах роста.
Для Рика Бедлака, директора клиники БАС в Университете Дьюка, на работе наступают трудные времена. Он и его команда лечат около 500 человек с редким, смертельным заболеванием, которое быстро разрушает нервные клетки. Однако пятница выдалась особенно трудной.
«Без сомнения, это один из самых печальных дней, которые я пережил за долгое время», — сказал Бедлак.
В конце прошлой недели одно из немногих одобренных лекарств от бокового амиотрофического склероза потерпело серьезное поражение. Крупное клиническое исследование, призванное подтвердить его эффективность, показало, что оно не замедляет заболевание лучше, чем плацебо . Теперь Amylyx Pharmaceuticals, биотехнологическая компания, разрабатывающая препарат, может убрать его с рынка.
Врачи уже готовятся к такому исходу, но все еще надеются, что Amylyx найдет положительную сторону, изучая результаты. Тем временем компания прекратит продвижение препарата, который в США продается под названием Relyvrio, а врачи, назначающие препарат, заявляют, что больше не будут рекомендовать его пациентам.
«За последние полтора года у нас было больше выбора, чем когда-либо», — сказал Майкл Вайс, директор отделения нервно-мышечных заболеваний Медицинского центра Университета Вашингтона. «Теперь мы снова идем в неправильном направлении, и это должно быть очень грустно и неприятно для пациентов».
В настоящее время в США одобрено четыре препарата, специально предназначенных для лечения БАС.
Самый старый препарат, рилузол, получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в 1990-х годах за его способность сохранять жизнь пациентов на пару месяцев дольше. Другой препарат, Радикава, появился на рынке в 2017 году после того, как в небольшом исследовании было продемонстрировано небольшое улучшение функций пациента. Осенью 2022 года FDA дало зеленый свет Relyvrio , а совсем недавно — Qalsody от Biogen для части населения с БАС с определенными генетическими мутациями.
Один из двух активных ингредиентов Реливрио также можно купить в Интернете в качестве добавки примерно за 30 долларов. В ходе тщательно наблюдаемого исследования, проведенного в Европе, это химическое вещество, сокращенно известное как TUDCA, оценивается как средство лечения БАС. Пока это исследование не даст результатов, Кэти Ломен-Хёрт, директор Центра БАС Калифорнийского университета в Сан-Франциско, заявила, что планирует перевести своих пациентов, получавших Реливрио, на TUDCA.
В целом, варианты далеки от лечебных. Пациенты с БАС продолжают жить в среднем от двух до пяти лет после постановки диагноза, в течение этого времени они постепенно теряют такие важные функции, как ходьба, речь и дыхание. Врачи говорят, что польза от Радикавы и Реливрио настолько скромна, что пациенты часто ее не замечают.
По словам Амиликс, Реливрио не достиг основной цели подтверждающего исследования — исследования с участием 664 человек под кодовым названием «ФЕНИКС» — и не преуспел в отношении «вторичных результатов», которые измеряли такие аспекты здоровья, как дыхательная функция, качество жизни и продолжительность жизни. -срочное выживание.
Джастин Кли и Джошуа Коэн, соруководители Amylyx,пока не знаю, почему суд так однозначно провалился, хотя они отметили, что БАС — сложное заболевание, которое проявляется и проявляется по-разному. Компания намерена проанализировать результаты, посоветоваться с экспертами и где-то в ближайшие восемь недель решить судьбу Реливрио.
«Это разочаровывает, потому что я думаю, что все были очень взволнованы данными о Реливрио», — сказал Ломен-Хёрт.
Эти данные были взяты из меньшего исследования с участием 137 человек, опубликованного в 2020 году вМедицинский журнал Новой Англии. Исследование под названием «КЕНТАВР» показало, что Реливрио сохраняет жизнь пациентам на несколько месяцев дольше и обеспечивает небольшой, но значительный эффект, сохраняющий основные функции.
Именно эти результаты Amylyx использовала для получения одобрения FDA.
В преддверии своего решения FDA скептически относилось к Реливрио. Первоначально агентство хотело, чтобы Amylyx провела дополнительное, более масштабное исследование, чтобы подтвердить преимущества препарата, прежде чем подавать заявку на одобрение, носмягчился после резкого сопротивления со стороны пациентов и защитников БАС.
Затем, как только Amylyx подала заявку на продажу, FDA взяло на себявесьма необычный шаг — двойной созыв группы внешних экспертоввзвесить все за и против Реливрио. Многие лекарства, подлежащие одобрению, не проходят ни одного заседания консультативного комитета.
На этих встречах сотрудники FDA критически относились к тому, как Amylyx разработала исследование и проанализировала данные. У них также были опасения, что результаты, связанные с функционированием и выживаемостью, не были достаточно надежными и убедительными, чтобы гарантировать одобрение.
В то же время Билли Данн — тогдашний директор отдела нейробиологии в подразделении FDA, занимающемся оценкой новых лекарств — признал острую необходимость в дополнительных методах лечения БАС. По просьбе Данна компания Amylyx на второй встрече пообещала вывести Relyvrio с рынка, если он не пройдет подтверждающие испытания.
Это обещание помогло склонить чашу весов в комитете, который ранее выступал против препарата. Члены проголосовали 7-2 в поддержку во второй раз, тем самым подготовив Реливрио к одобрению, поскольку FDA обычно следует рекомендациям своих консультантов.
Бедлак теперь ожидает, что неудавшийся судебный процесс над Реливрио придаст смелости тем, кто осуждает действия FDA.недавняя гибкостьк терапии БАС идругие серьезные расстройства нервной системы.
«Критики обязательно этим воспользуются», — сказал он. «Но… прежде чем отказаться от самой идеи гибкости регулирования, нам нужно вспомнить, что есть примеры, когда она была подтверждена».
По словам Бедлака, Qalsody является одним из таких примеров, который указал на исследование, представленное на недавней научной конференции, которое показало, что препарат предлагает «исключительные» преимущества. Примечательно, что в ходе судебного разбирательства, которое привело к его одобрению, Калсодисущественно не замедлил прогрессирование БАС. Скорее всего, он существенно снизил уровень белка, связанного с неврологическими повреждениями.
По мнению других, сам Реливрио демонстрирует, что подход FDA работает.
«Мне кажется, что это идеальная модель», — сказал Ломен-Хёрт. «Вы одобряете препарат на год на основе потенциально интересной информации из меньшего исследования, но продолжаете финансировать более крупное исследование. А затем, когда становятся известны результаты, вы принимаете решение об отмене препарата».
Мерит Кудкович, директор Центра лечения БАС Шона М. Хили и АМГ при Массачусетской больнице общего профиля, разделяет это мнение. Она по-прежнему считает, что раннее одобрение, основанное на единственном положительном исследовании, за которым последует еще одно испытание в течение 18 месяцев, является «путем вперед для такого серьезного заболевания, как БАС».
«На этот раз повторное исследование не дало положительных результатов — в следующий раз или в большинстве случаев, я думаю, так и будет», — написал в электронном письме Кудкович, который также был главным исследователем в исследовании CENTAUR.
Если FDA действительно станет менее гибким, Бедлак опасается, что разработчики лекарств могут отвернуться от БАС. «Более 100 компаний имеют лекарства от БАС на той или иной стадии доклинической или клинической разработки. Когда я начинал, это было примерно раз в год. И я надеюсь, что это не разрушит весь этот интерес».
«Я думаю, что это будет зависеть от вопроса: возвращаемся ли мы к темным векам двух крупных, длительных, рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследований, прежде чем мы одобрим лекарства? Надеюсь, что нет», — добавил Бедлак.
Между тем Вайс не очень обеспокоен.
«Я не думаю, что это кардинально изменит ситуацию», — сказал он, имея в виду результаты PHOENIX. «Возможно, будет небольшая пауза или затишье, но потребность в пациентах все еще остается огромной. Поэтому я думаю, что фармацевтические компании продолжат интересоваться рынком БАС в обозримом будущем».
Акции Amylyx Pharmaceuticals AMLX резко упали на 82,2% 8 марта после того, как руководство объявило основные результаты исследования III фазы PHOENIX по оценке Реливрио (AMX0035) для лечения бокового амиотрофического склероза («БАС»). Исследование не достигло своих первичных или вторичных конечных точек.
В исследовании PHOENIX не удалось достичь статистической значимости общего показателя по основной конечной точке пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R) после 48 недель лечения Реливрио. ALSFRS-R — это индивидуальная шкала тяжести заболевания, которая отражает двигательные нарушения и функциональные нарушения у пациентов с БАС.
В исследовании также не удалось достичь статистической значимости по вторичным конечным точкам, которые включают оценки качества жизни, сообщаемые пациентами, общую выживаемость и функцию дыхания.
Хотя руководство не раскрыло никаких числовых данных/цифр из этого исследования, оно намерено представить данные на предстоящем медицинском собрании, а также опубликовать их в медицинском журнале позднее в этом году.
Напоминаем инвесторам, что FDA одобрило Реливрио в сентябре 2022 года для лечения БАС у взрослых. Препарат также был одобрен в июне 2022 года в Канаде, где он продается под торговым названием Альбриоза.
После провала исследования PHOENIX компания Amylyx обсудит результаты с регулирующими органами, чтобы решить, стоит ли добровольно отзывать Relyvrio с рынков США и Канады. До принятия окончательного решения руководство решило приостановить все рекламные акции на лекарства.
Инвесторы были сильно разочарованы результатами исследования. В настоящее время Реливрио является единственным продаваемым препаратом в портфолио Amylyx. В прошлом месяце руководство объявило, что заработало около $381 млн от продаж продукции Relyvrio в 2023 году — первом полном году на рынке — что также помогло компании увеличить прибыль на акцию в размере 73 центов по сравнению с убытком прошлого года в размере $3,39.
Учитывая провал исследования PHOENIX, существует высокая вероятность того, что препарат будет изъят с рынка, в результате чего компания останется без продаваемого препарата и снова превратится в убыточную фармацевтическую компанию, находящуюся на клинической стадии. Даже если руководство не отзовет препарат, врачи вряд ли назначат его из-за результатов исследования PHOENIX. Эта потенциальная потеря как выручки, так и прибыли, скорее всего, стала причиной массового падения цен на акции.
За прошедший год акции Amylyx потеряли 77,2% по сравнению с падением отрасли на 0,1%.
Руководство также сообщило инвесторам, что продолжит проводить другие клинические исследования Реливрио при других нейродегенеративных заболеваниях. В настоящее время компания Amylyx оценивает Реливрио в III фазе исследования ORION у пациентов с прогрессирующим супрануклеарным параличом (PSP) и II фазы исследования HELIOS при синдроме Вольфрама.