Inozyme Pharma (INZY) – биотехнологическая компания из США, разрабатывающая средства лечения редких заболеваний, поражающих сосудистую систему, мягкие ткани и скелет.
52 Week Range 2.51 - 7.33
Volume 530,883
Avg. Volume 471,013
Market Cap 387.806M
Beta (5Y Monthly) 1.34
PE Ratio (TTM) N/A
EPS (TTM) -1.44
Earnings Date Mar 20, 2024 - Mar 25, 2024
Forward Dividend & Yield N/A (N/A)
Ex-Dividend Date N/A
1y Target Est 20.60
Index RUT P/E - EPS (ttm) -1.50 Insider Own 33.38% Shs Outstand 61.76M Perf Week 3.85%
Market Cap 391.87M Forward P/E - EPS next Y -1.34 Insider Trans 0.00% Shs Float 41.15M Perf Month 12.50%
Income -68.17M PEG - EPS next Q -0.32 Inst Own 59.98% Short Float 5.82% Perf Quarter 64.81%
Sales 0.00M P/S - EPS this Y 24.48% Inst Trans -1.31% Short Ratio 5.13 Perf Half Y 29.49%
Book/sh 2.59 P/B 2.45 EPS next Y 0.21% ROA -37.90% Short Interest 2.40M Perf Year 121.85%
Cash/sh 3.12 P/C 2.04 EPS next 5Y 13.10% ROE -46.22% 52W Range 2.51 - 7.33 Perf YTD 48.94%
Dividend Est. - P/FCF - EPS past 5Y -56.24% ROI -35.24% 52W High -13.44% Beta 1.34
Dividend TTM - Quick Ratio 16.36 Sales past 5Y 0.00% Gross Margin - 52W Low 152.79% ATR (14) 0.37
Dividend Ex-Date - Current Ratio 16.36 EPS Y/Y TTM 33.86% Oper. Margin 0.00% RSI (14) 61.43 Volatility 7.84% 5.96%
Employees 56 Debt/Eq 0.21 Sales Y/Y TTM - Profit Margin - Recom 1.00 Target Price 21.00
Option/Short Yes / Yes LT Debt/Eq 0.21 EPS Q/Q 21.84% Payout - Rel Volume 1.08 Prev Close 6.55
Sales Surprise - EPS Surprise 8.55% Sales Q/Q - Earnings Nov 07 BMO Avg Volume 467.03K Price 6.34
SMA20 9.25% SMA50 25.99% SMA200 32.97% Trades Volume 461,911 Change -3.13%
о финансовых результатах за третий квартал 2023 года и представляет основные показатели бизнеса
ИНЗИ
-4.43%
Инозим Фарма Инк.
7 ноября 2023 г.
В этой статье:
ИНЗИ
-4,43%
Список наблюдения
Список наблюдения
Шаблон
значок Yahoo Plus
Медвежий
тип сделки S
Инозим Фарма Инк.
Инозим Фарма Инк.
– В настоящее время проводится набор пациентов для основного исследования ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1; данные о выручке ожидаются в середине 2025 г. –
– Основные данные текущих исследований фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 и дефицитом ENPP1, ожидаемые в первом квартале 2024 года –
– Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 г., которые, как ожидается, будут использоваться для финансирования операций в четвертом квартале 2025 г. –
Последние события
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Набор пациентов продолжается, и Компания планирует опубликовать основные данные в середине 2025 года.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1. Компания объявила о положительных промежуточных данных по безопасности, фармакокинетике (ФК), фармакодинамии (ПД) и исследовательской эффективности продолжающегося исследования. Сообщенные исследовательские данные об эффективности предполагают клиническую пользу при дефиците ENPP1, включая улучшение ключевых биомаркеров, результатов, сообщаемых пациентами (PRO), и функциональных результатов. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания готовится сообщить об основных клинических данных из первых трех когорт в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Клиническое исследование фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 (эластическая псевдоксантома или PXE). Компанияобъявленоположительные промежуточные данные по безопасности, ФК, ПД и исследовательской эффективности текущего исследования. Улучшение глобального впечатления от изменений (GIC), PRO, наблюдалось во всех трех дозовых когортах. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания планирует представить основные клинические данные в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Исследование поколений Геномики Англии. Компаниявыделеновключение генерализованной артериальной кальцификации младенчества (GACI), вызванной мутациями в генах ENPP1 или ABCC6, в исследование поколений Genomics England. Исследование «Поколение» планируется начать в конце 2023 года, его цель — секвенировать геномы более чем 100 000 младенцев и проложить путь к потенциальному широкому внедрению полногеномного секвенирования при скрининге новорожденных.
Презентации на медицинских конференциях. Компания объявила опрезентациятрех плакатов на ежегодном собрании Американского общества исследований костей и минералов (ASBMR) 2023 года иустная презентацияна Неделе почек Американского общества нефрологов (ASN) 2023.
Ожидаемые вехи
Дефицит ENPP1
Основные данные первых трех групп продолжающегося исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало базового исследования ENERGY-2 на младенцах, Бывшие США – второй квартал 2024 г.
Промежуточные данные исследования ENERGY-1 фазы 1b у младенцев – второе полугодие 2024 г.
Основные данные базового исследования ENERGY-3 у педиатрических пациентов – середина 2025 г.
Дефицит ABCC6
Основные данные текущего исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало клинического исследования фазы 3 на взрослых при условии проверки со стороны регулирующих органов и достаточного финансирования – четвертый квартал 2024 г.
Кальцифилаксия
Начало исследования фазы 1 SEAPORT-1, предназначенного для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и PD INZ-701 у пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ESKD), получающих гемодиализ – 1 полугодие 2024 г.
Промежуточные данные исследования SEAPORT-1 фазы 1 у пациентов с ТХБП, получающих гемодиализ – четвертый квартал 2024 г.
Финансовые результаты за третий квартал 2023 года
Денежная позиция и финансовое руководство. Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года составили 192,4 миллиона долларов США. Исходя из своих текущих планов, Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года позволят Компании для финансирования потребностей в денежных потоках в четвертом квартале 2025 года.
Расходы на исследования и разработки (НИОКР). Расходы на НИОКР за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, составили 13,3 миллиона долларов по сравнению с 12,2 миллиона долларов за период предыдущего года.
Общие и административные расходы (G&A). Расходы G&A составили $4,7 млн за каждый квартал, закончившийся 30 сентября 2023 и 2022 годов.
Потеря сети. Чистый убыток составил $16,6 млн, или $0,29 убытка на акцию, за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, по сравнению с $16,4 млн, или $0,38 убытка на акцию, за период предыдущего года.
О дефиците ENPP1
Дефицит ENPP1 — это прогрессирующее состояние, которое проявляется в виде целого ряда заболеваний. У лиц, поступивших внутриутробно или в младенчестве, обычно диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенчества (GACI), которая характеризуется обширной сосудистой кальцификацией и пролиферацией интимы (чрезмерный рост гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), что приводит к инфаркту миокарда, инсульту или сердечная или полиорганная недостаточность. Примерно 50% детей с дефицитом ENPP1 умирают в течение шести месяцев после рождения. У детей с дефицитом ENPP1 обычно развивается рахит — состояние, диагностируемое как аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит 2 типа (ARHR2), в то время как у подростков и взрослых может развиться остеомаляция (размягчение костей). ARHR2 и остеомаляция приводят к боли и проблемам с подвижностью. У пациентов также могут проявляться признаки и симптомы потери слуха, кальцификации артерий и суставов, а также сердечно-сосудистых осложнений. Утвержденных методов лечения дефицита ENPP1 не существует.
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1
Базовое исследование ENERGY-3 представляет собой многоцентровое рандомизированное открытое исследование с участием педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Ожидается, что в исследовании примут участие до 33 пациентов в возрасте от одного года до 13 лет в нескольких центрах по всему миру. Оно предназначено в первую очередь для оценки эффективности и безопасности INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Критерии включения в исследование включают подтвержденный генетический диагноз дефицита ENPP1, рентгенологические признаки скелетных аномалий и низкий уровень пирофосфата в плазме (PPi). Пациенты будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группу INZ-701 или в контрольную группу (традиционная терапия, т.е. пероральный фосфат и активный витамин D) на 52 недели, после чего последует открытый период продления, в течение которого все пациенты могут получить ИНЗ-701. INZ-701 будет вводиться в дозе 2,4 мг/кг один раз в неделю посредством подкожной инъекции. На основании рекомендаций Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), первичная конечная точка плазменного PPi должна подтверждаться последовательными тенденциями в соответствующих вторичных конечных точках, таких как общее рентгенологическое впечатление об изменении (RGI-C), показатель тяжести рахита (RSS) и Z-показатель роста. На основании плана педиатрических исследований (PIP), согласованного с Педиатрическим комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам (PDCO), плазменные PPi и RGI-C являются совместными первичными конечными точками с расслабленным значением p <0,2 для RGI-C.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 первоначально были включены девять взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 в центрах Северной Америки и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ENPP1, а также охарактеризуют фармакокинетический (ФК) и фармакодинамический (ФД) профиль INZ-701, включая оценку маркера ФД, пирофосфата плазмы. PPi) и другие уровни биомаркеров. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая повышает уровни PPi и которую можно использовать для дальнейшей клинической разработки. После завершения фазы 1 первых трех групп Inozyme ввел пациентам четвертой группы дозу 1,2 мг/кг, чтобы изучить возможность приема INZ-701 один раз в неделю. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки включают оценку скелетных, сосудистых, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О дефиците ABCC6
Дефицит ABCC6 — это редкое, тяжелое наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене ABCC6, приводящее к низким уровням пирофосфата в плазме (PPi). PPi необходим для предотвращения вредной кальцификации мягких тканей и регулирования минерализации костей. Дефицит ABCC6 — это системное и прогрессивно изнурительное состояние, от которого страдают более 67 000 человек во всем мире. У младенцев с дефицитом ABCC6 диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенческого типа (GACI) 2-го типа, состояние, напоминающее GACI типа 1, младенческую форму дефицита ENPP1. У пожилых людей дефицит ABCC6 проявляется в виде эластической псевдоксантомы (PXE), которая характеризуется патологической минерализацией кровеносных сосудов и мягких тканей, клинически поражающей кожу, глаза и сосудистую систему. Утвержденных методов лечения дефицита ABCC6 не существует.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 включили 10 взрослых пациентов с дефицитом ABCC6 в центрах США и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ABCC6, а также охарактеризуют фармакокинетический (PK) и фармакодинамический (PD) профиль INZ-701, включая оценку уровней пирофосфата в плазме (PPi). ) и другие биомаркеры. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая увеличивает уровни PPi для дальнейшей разработки. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки будут включать оценку сосудистых, офтальмологических, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О кальцифилаксии
Кальцифилаксия — серьезное и редкое заболевание с высоким уровнем смертности, которое чаще всего поражает пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ТПН). Заболевание связано с низким уровнем пирофосфата в плазме (PPi) и характеризуется патологической минерализацией и пролиферацией интимы сосудистой сети кожи и жировой ткани, что приводит к образованию тромбов, болезненным кожным язвам, инфекциям и смерти. У пациентов с кальцифилаксией годовая выживаемость составляет примерно 50%. По оценкам, заболеваемость кальцифилаксией в США составляет не менее 1800 новых пациентов в год, и в настоящее время не существует одобренных методов лечения.
Об ИНЗ-701
INZ-701, рекомбинантный слитый белок Fc, представляет собой заместительную ферментную терапию ENPP1, разрабатываемую для лечения редких заболеваний сосудистой сети, мягких тканей и скелета. В доклинических исследованиях экспериментальная терапия показала потенциал предотвращения патологической минерализации и пролиферации интимы (чрезмерного роста гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), которые могут привести к заболеваемости и смертности от разрушительных генетических нарушений, таких как дефицит ENPP1 и дефицит ABCC6. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
О компании Инозим Фарма
Inozyme Pharma, Inc. — биофармацевтическая компания, занимающаяся клиническими исследованиями редких заболеваний, разрабатывающая новые методы лечения заболеваний, поражающих сосуды, мягкие ткани и скелет. Компания Inozyme разрабатывает INZ-701, препарат заместительной ферментной терапии, предназначенный для устранения патологической минерализации и пролиферации интимы, которые могут привести к заболеваемости и смертности при этих тяжелых заболеваниях. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
FF.............До конца I кв. 2024 г. Inozyme сообщит top line результаты двух исследований фазы I/II экспериментального препарата INZ-701 для терапии ультраредких нарушений обмена фосфора и кальция. В ходе докладов будут представлены данные по первым трем группам взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6, получавших терапию в течение 48 недель. Ранее опубликованные промежуточные результаты исследований свидетельствуют о положительном влиянии INZ-701 на ключевые биомаркеры заболевания и хорошем профиле безопасности. Результаты исследования INZ-701 во взрослой популяции пациентов с дефицитом ENPP1, наряду с данными у новорожденных и детей, войдут в состав документов досье BLA на INZ-701 в 2025 г.
Следствием генетических мутаций в генах белков ENPP1 или ABCC6 является низкий уровень фосфата и аденозина в клетках, что вызывает аномальную минерализацию и поражение стенок артерий. Предполагаемый размер целевой популяции пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6 составляет более 10000 человек в Северной Америке и около 15000 человек в странах Европы.
INZ-701 является единственным кандидатом в пайплайне Inozyme Pharma, достигшим стадии ранних клинических испытаний. INZ-701 представляет собой растворимый белок-фермент, циркулирующий в крови и расщепляющий внеклеточный аденозинтрифосфат с образованием пирофосфата (PPi) и предшественника аденозина. В случае успешного продолжения программы клинической разработки INZ-701 может стать первым одобренным препаратом для лечения дефицита ENPP1 и ABCC6. Также компания рассматривает INZ-701 в качестве терапии кальцифилаксии, планируя инициировать исследование фазы I по этому показанию в первой половине 2024 г.
целевая цена INZY на горизонте двух месяцев составляет $8,9, . stop-loss на уровне $5,4.
52 Week Range 2.51 - 7.33
Volume 530,883
Avg. Volume 471,013
Market Cap 387.806M
Beta (5Y Monthly) 1.34
PE Ratio (TTM) N/A
EPS (TTM) -1.44
Earnings Date Mar 20, 2024 - Mar 25, 2024
Forward Dividend & Yield N/A (N/A)
Ex-Dividend Date N/A
1y Target Est 20.60
Index RUT P/E - EPS (ttm) -1.50 Insider Own 33.38% Shs Outstand 61.76M Perf Week 3.85%
Market Cap 391.87M Forward P/E - EPS next Y -1.34 Insider Trans 0.00% Shs Float 41.15M Perf Month 12.50%
Income -68.17M PEG - EPS next Q -0.32 Inst Own 59.98% Short Float 5.82% Perf Quarter 64.81%
Sales 0.00M P/S - EPS this Y 24.48% Inst Trans -1.31% Short Ratio 5.13 Perf Half Y 29.49%
Book/sh 2.59 P/B 2.45 EPS next Y 0.21% ROA -37.90% Short Interest 2.40M Perf Year 121.85%
Cash/sh 3.12 P/C 2.04 EPS next 5Y 13.10% ROE -46.22% 52W Range 2.51 - 7.33 Perf YTD 48.94%
Dividend Est. - P/FCF - EPS past 5Y -56.24% ROI -35.24% 52W High -13.44% Beta 1.34
Dividend TTM - Quick Ratio 16.36 Sales past 5Y 0.00% Gross Margin - 52W Low 152.79% ATR (14) 0.37
Dividend Ex-Date - Current Ratio 16.36 EPS Y/Y TTM 33.86% Oper. Margin 0.00% RSI (14) 61.43 Volatility 7.84% 5.96%
Employees 56 Debt/Eq 0.21 Sales Y/Y TTM - Profit Margin - Recom 1.00 Target Price 21.00
Option/Short Yes / Yes LT Debt/Eq 0.21 EPS Q/Q 21.84% Payout - Rel Volume 1.08 Prev Close 6.55
Sales Surprise - EPS Surprise 8.55% Sales Q/Q - Earnings Nov 07 BMO Avg Volume 467.03K Price 6.34
SMA20 9.25% SMA50 25.99% SMA200 32.97% Trades Volume 461,911 Change -3.13%
о финансовых результатах за третий квартал 2023 года и представляет основные показатели бизнеса
ИНЗИ
-4.43%
Инозим Фарма Инк.
7 ноября 2023 г.
В этой статье:
ИНЗИ
-4,43%
Список наблюдения
Список наблюдения
Шаблон
значок Yahoo Plus
Медвежий
тип сделки S
Инозим Фарма Инк.
Инозим Фарма Инк.
– В настоящее время проводится набор пациентов для основного исследования ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1; данные о выручке ожидаются в середине 2025 г. –
– Основные данные текущих исследований фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 и дефицитом ENPP1, ожидаемые в первом квартале 2024 года –
– Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 г., которые, как ожидается, будут использоваться для финансирования операций в четвертом квартале 2025 г. –
Последние события
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Набор пациентов продолжается, и Компания планирует опубликовать основные данные в середине 2025 года.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1. Компания объявила о положительных промежуточных данных по безопасности, фармакокинетике (ФК), фармакодинамии (ПД) и исследовательской эффективности продолжающегося исследования. Сообщенные исследовательские данные об эффективности предполагают клиническую пользу при дефиците ENPP1, включая улучшение ключевых биомаркеров, результатов, сообщаемых пациентами (PRO), и функциональных результатов. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания готовится сообщить об основных клинических данных из первых трех когорт в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Клиническое исследование фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 (эластическая псевдоксантома или PXE). Компанияобъявленоположительные промежуточные данные по безопасности, ФК, ПД и исследовательской эффективности текущего исследования. Улучшение глобального впечатления от изменений (GIC), PRO, наблюдалось во всех трех дозовых когортах. Дозирование продолжается во второй фазе исследования, и компания планирует представить основные клинические данные в течение 48 недель в первом квартале 2024 года.
Исследование поколений Геномики Англии. Компаниявыделеновключение генерализованной артериальной кальцификации младенчества (GACI), вызванной мутациями в генах ENPP1 или ABCC6, в исследование поколений Genomics England. Исследование «Поколение» планируется начать в конце 2023 года, его цель — секвенировать геномы более чем 100 000 младенцев и проложить путь к потенциальному широкому внедрению полногеномного секвенирования при скрининге новорожденных.
Презентации на медицинских конференциях. Компания объявила опрезентациятрех плакатов на ежегодном собрании Американского общества исследований костей и минералов (ASBMR) 2023 года иустная презентацияна Неделе почек Американского общества нефрологов (ASN) 2023.
Ожидаемые вехи
Дефицит ENPP1
Основные данные первых трех групп продолжающегося исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало базового исследования ENERGY-2 на младенцах, Бывшие США – второй квартал 2024 г.
Промежуточные данные исследования ENERGY-1 фазы 1b у младенцев – второе полугодие 2024 г.
Основные данные базового исследования ENERGY-3 у педиатрических пациентов – середина 2025 г.
Дефицит ABCC6
Основные данные текущего исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – первый квартал 2024 г.
Начало клинического исследования фазы 3 на взрослых при условии проверки со стороны регулирующих органов и достаточного финансирования – четвертый квартал 2024 г.
Кальцифилаксия
Начало исследования фазы 1 SEAPORT-1, предназначенного для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и PD INZ-701 у пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ESKD), получающих гемодиализ – 1 полугодие 2024 г.
Промежуточные данные исследования SEAPORT-1 фазы 1 у пациентов с ТХБП, получающих гемодиализ – четвертый квартал 2024 г.
Финансовые результаты за третий квартал 2023 года
Денежная позиция и финансовое руководство. Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года составили 192,4 миллиона долларов США. Исходя из своих текущих планов, Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 30 сентября 2023 года позволят Компании для финансирования потребностей в денежных потоках в четвертом квартале 2025 года.
Расходы на исследования и разработки (НИОКР). Расходы на НИОКР за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, составили 13,3 миллиона долларов по сравнению с 12,2 миллиона долларов за период предыдущего года.
Общие и административные расходы (G&A). Расходы G&A составили $4,7 млн за каждый квартал, закончившийся 30 сентября 2023 и 2022 годов.
Потеря сети. Чистый убыток составил $16,6 млн, или $0,29 убытка на акцию, за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, по сравнению с $16,4 млн, или $0,38 убытка на акцию, за период предыдущего года.
О дефиците ENPP1
Дефицит ENPP1 — это прогрессирующее состояние, которое проявляется в виде целого ряда заболеваний. У лиц, поступивших внутриутробно или в младенчестве, обычно диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенчества (GACI), которая характеризуется обширной сосудистой кальцификацией и пролиферацией интимы (чрезмерный рост гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), что приводит к инфаркту миокарда, инсульту или сердечная или полиорганная недостаточность. Примерно 50% детей с дефицитом ENPP1 умирают в течение шести месяцев после рождения. У детей с дефицитом ENPP1 обычно развивается рахит — состояние, диагностируемое как аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит 2 типа (ARHR2), в то время как у подростков и взрослых может развиться остеомаляция (размягчение костей). ARHR2 и остеомаляция приводят к боли и проблемам с подвижностью. У пациентов также могут проявляться признаки и симптомы потери слуха, кальцификации артерий и суставов, а также сердечно-сосудистых осложнений. Утвержденных методов лечения дефицита ENPP1 не существует.
Основное исследование ENERGY-3 INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1
Базовое исследование ENERGY-3 представляет собой многоцентровое рандомизированное открытое исследование с участием педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Ожидается, что в исследовании примут участие до 33 пациентов в возрасте от одного года до 13 лет в нескольких центрах по всему миру. Оно предназначено в первую очередь для оценки эффективности и безопасности INZ-701 у педиатрических пациентов с дефицитом ENPP1. Критерии включения в исследование включают подтвержденный генетический диагноз дефицита ENPP1, рентгенологические признаки скелетных аномалий и низкий уровень пирофосфата в плазме (PPi). Пациенты будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группу INZ-701 или в контрольную группу (традиционная терапия, т.е. пероральный фосфат и активный витамин D) на 52 недели, после чего последует открытый период продления, в течение которого все пациенты могут получить ИНЗ-701. INZ-701 будет вводиться в дозе 2,4 мг/кг один раз в неделю посредством подкожной инъекции. На основании рекомендаций Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), первичная конечная точка плазменного PPi должна подтверждаться последовательными тенденциями в соответствующих вторичных конечных точках, таких как общее рентгенологическое впечатление об изменении (RGI-C), показатель тяжести рахита (RSS) и Z-показатель роста. На основании плана педиатрических исследований (PIP), согласованного с Педиатрическим комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам (PDCO), плазменные PPi и RGI-C являются совместными первичными конечными точками с расслабленным значением p <0,2 для RGI-C.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 первоначально были включены девять взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 в центрах Северной Америки и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ENPP1, а также охарактеризуют фармакокинетический (ФК) и фармакодинамический (ФД) профиль INZ-701, включая оценку маркера ФД, пирофосфата плазмы. PPi) и другие уровни биомаркеров. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая повышает уровни PPi и которую можно использовать для дальнейшей клинической разработки. После завершения фазы 1 первых трех групп Inozyme ввел пациентам четвертой группы дозу 1,2 мг/кг, чтобы изучить возможность приема INZ-701 один раз в неделю. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки включают оценку скелетных, сосудистых, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О дефиците ABCC6
Дефицит ABCC6 — это редкое, тяжелое наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене ABCC6, приводящее к низким уровням пирофосфата в плазме (PPi). PPi необходим для предотвращения вредной кальцификации мягких тканей и регулирования минерализации костей. Дефицит ABCC6 — это системное и прогрессивно изнурительное состояние, от которого страдают более 67 000 человек во всем мире. У младенцев с дефицитом ABCC6 диагностируется генерализованная артериальная кальцификация младенческого типа (GACI) 2-го типа, состояние, напоминающее GACI типа 1, младенческую форму дефицита ENPP1. У пожилых людей дефицит ABCC6 проявляется в виде эластической псевдоксантомы (PXE), которая характеризуется патологической минерализацией кровеносных сосудов и мягких тканей, клинически поражающей кожу, глаза и сосудистую систему. Утвержденных методов лечения дефицита ABCC6 не существует.
Клинические испытания фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6
В продолжающееся открытое клиническое исследование фазы 1/2 включили 10 взрослых пациентов с дефицитом ABCC6 в центрах США и Европы. В исследовании в первую очередь оценят безопасность и переносимость INZ-701 у взрослых пациентов с дефицитом ABCC6, а также охарактеризуют фармакокинетический (PK) и фармакодинамический (PD) профиль INZ-701, включая оценку уровней пирофосфата в плазме (PPi). ) и другие биомаркеры. В фазе 1 исследования с увеличением дозы компания Inozyme оценивала INZ-701 в течение 32 дней в дозах 0,2 мг/кг, 0,6 мг/кг и 1,8 мг/кг, вводимых посредством подкожной инъекции два раза в неделю, по три пациента на дозу. когорта. Дозы подбирались на основе доклинических исследований и моделирования ФК/ФД. Часть исследования фазы 1, посвященная повышению дозы, была направлена на определение безопасной, переносимой дозы, которая увеличивает уровни PPi для дальнейшей разработки. В расширенной части открытого исследования фазы 2 оценивается долгосрочная безопасность, ФК и PD продолжения лечения INZ-701 в течение как минимум 48 недель, когда пациенты могут самостоятельно вводить INZ-701. Исследовательские конечные точки будут включать оценку сосудистых, офтальмологических, физических функций и результатов, сообщаемых пациентами.
О кальцифилаксии
Кальцифилаксия — серьезное и редкое заболевание с высоким уровнем смертности, которое чаще всего поражает пациентов с терминальной стадией заболевания почек (ТПН). Заболевание связано с низким уровнем пирофосфата в плазме (PPi) и характеризуется патологической минерализацией и пролиферацией интимы сосудистой сети кожи и жировой ткани, что приводит к образованию тромбов, болезненным кожным язвам, инфекциям и смерти. У пациентов с кальцифилаксией годовая выживаемость составляет примерно 50%. По оценкам, заболеваемость кальцифилаксией в США составляет не менее 1800 новых пациентов в год, и в настоящее время не существует одобренных методов лечения.
Об ИНЗ-701
INZ-701, рекомбинантный слитый белок Fc, представляет собой заместительную ферментную терапию ENPP1, разрабатываемую для лечения редких заболеваний сосудистой сети, мягких тканей и скелета. В доклинических исследованиях экспериментальная терапия показала потенциал предотвращения патологической минерализации и пролиферации интимы (чрезмерного роста гладкомышечных клеток внутри кровеносных сосудов), которые могут привести к заболеваемости и смертности от разрушительных генетических нарушений, таких как дефицит ENPP1 и дефицит ABCC6. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
О компании Инозим Фарма
Inozyme Pharma, Inc. — биофармацевтическая компания, занимающаяся клиническими исследованиями редких заболеваний, разрабатывающая новые методы лечения заболеваний, поражающих сосуды, мягкие ткани и скелет. Компания Inozyme разрабатывает INZ-701, препарат заместительной ферментной терапии, предназначенный для устранения патологической минерализации и пролиферации интимы, которые могут привести к заболеваемости и смертности при этих тяжелых заболеваниях. INZ-701 в настоящее время проходит многочисленные клинические испытания для лечения дефицита ENPP1 и дефицита ABCC6.
FF.............До конца I кв. 2024 г. Inozyme сообщит top line результаты двух исследований фазы I/II экспериментального препарата INZ-701 для терапии ультраредких нарушений обмена фосфора и кальция. В ходе докладов будут представлены данные по первым трем группам взрослых пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6, получавших терапию в течение 48 недель. Ранее опубликованные промежуточные результаты исследований свидетельствуют о положительном влиянии INZ-701 на ключевые биомаркеры заболевания и хорошем профиле безопасности. Результаты исследования INZ-701 во взрослой популяции пациентов с дефицитом ENPP1, наряду с данными у новорожденных и детей, войдут в состав документов досье BLA на INZ-701 в 2025 г.
Следствием генетических мутаций в генах белков ENPP1 или ABCC6 является низкий уровень фосфата и аденозина в клетках, что вызывает аномальную минерализацию и поражение стенок артерий. Предполагаемый размер целевой популяции пациентов с дефицитом ENPP1 или ABCC6 составляет более 10000 человек в Северной Америке и около 15000 человек в странах Европы.
INZ-701 является единственным кандидатом в пайплайне Inozyme Pharma, достигшим стадии ранних клинических испытаний. INZ-701 представляет собой растворимый белок-фермент, циркулирующий в крови и расщепляющий внеклеточный аденозинтрифосфат с образованием пирофосфата (PPi) и предшественника аденозина. В случае успешного продолжения программы клинической разработки INZ-701 может стать первым одобренным препаратом для лечения дефицита ENPP1 и ABCC6. Также компания рассматривает INZ-701 в качестве терапии кальцифилаксии, планируя инициировать исследование фазы I по этому показанию в первой половине 2024 г.
целевая цена INZY на горизонте двух месяцев составляет $8,9, . stop-loss на уровне $5,4.
Комментарий:
Основные держателиВалюта в долларах США
Авария
0,65% % акций, принадлежащих всем инсайдерам
92,74% % акций, принадлежащих учреждениям
93,35% % находящихся в обращении средств, принадлежащих учреждениям
111 Количество организаций, владеющих акциями
Топ институциональных держателей
Держатель Акции Дата сообщения % Вне Ценить
ООО «Адаге Кэпитал Партнерс ГП» 5 537 500 30 декабря 2023 г. 8,97% 34 664 751
Pivotal bioVenture Partners Инвестиционный консультант, ООО 4 494 851 30 декабря 2023 г. 7,28% 28 137 768
Софиннова Инвестментс, Инк. 4 280 308 30 декабря 2023 г. 6,93% 26 794 729
Рок Спрингс Кэпитал Менеджмент, LP 3681174 30 декабря 2023 г. 5,96% 23 044 150
Самлин Капитал, ООО 3 372 558 30 декабря 2023 г. 5,46% 21 112 213
ООО «Эвентайд Эссет Менеджмент» 3 179 837 30 декабря 2023 г. 5,15% 19 905 780
Блэкрок Инк. 3 042 330 30 декабря 2023 г. 4,93% 19 044 986
ООО «Управляющая компания «НЕА» 2 437 689 30 декабря 2023 г. 3,95% 15 259 933
Авангард Групп Инк. 2 385 022 30 декабря 2023 г. 3,86% 14 930 238
ФМР, ООО 2 272 306 30 декабря 2023 г. 3,68% 14 224 636
Крупнейшие держатели взаимных фондов
Держатель Акции Дата сообщения % Вне Ценить
Взаимный фонд Ser Tr-Eventide, фонд здравоохранения и биологических наук 3 125 000 29 сентября 2023 г. 5,06% 19 562 500
Портфели Fidelity Select — Биотехнологии 2 267 187 30 декабря 2023 г. 3,67% 14 192 591
Индексный фонд Vanguard Total Stock Market 1 320 785 29 сентября 2023 г. 2,14% 8 268 114
iShares Russell 2000 ETF 1 221 388 30 декабря 2023 г. 1,98% 7 645 889
Индексный фонд расширенного рынка Vanguard 679 651 29 сентября 2023 г. 1,10% 4 254 615
Индексный фонд малой капитализации Fidelity 472 842 30 декабря 2023 г. 0,77% 2 959 991
iShares Russell 2000 Value ETF 455 787 30 декабря 2023 г. 0,74% 2 853 226
Индексный фонд расширенного рынка Fidelity 252 850 30 декабря 2023 г. 0,41% 1 582 841
Индексный фонд Vanguard Russell 2000 102 408 29 ноября 2023 г. 0,17% 641 074
Индексный фонд Fidelity Total Market 88 398 30 декабря 2023 г. 0,14% 553 371
Авария
0,65% % акций, принадлежащих всем инсайдерам
92,74% % акций, принадлежащих учреждениям
93,35% % находящихся в обращении средств, принадлежащих учреждениям
111 Количество организаций, владеющих акциями
Топ институциональных держателей
Держатель Акции Дата сообщения % Вне Ценить
ООО «Адаге Кэпитал Партнерс ГП» 5 537 500 30 декабря 2023 г. 8,97% 34 664 751
Pivotal bioVenture Partners Инвестиционный консультант, ООО 4 494 851 30 декабря 2023 г. 7,28% 28 137 768
Софиннова Инвестментс, Инк. 4 280 308 30 декабря 2023 г. 6,93% 26 794 729
Рок Спрингс Кэпитал Менеджмент, LP 3681174 30 декабря 2023 г. 5,96% 23 044 150
Самлин Капитал, ООО 3 372 558 30 декабря 2023 г. 5,46% 21 112 213
ООО «Эвентайд Эссет Менеджмент» 3 179 837 30 декабря 2023 г. 5,15% 19 905 780
Блэкрок Инк. 3 042 330 30 декабря 2023 г. 4,93% 19 044 986
ООО «Управляющая компания «НЕА» 2 437 689 30 декабря 2023 г. 3,95% 15 259 933
Авангард Групп Инк. 2 385 022 30 декабря 2023 г. 3,86% 14 930 238
ФМР, ООО 2 272 306 30 декабря 2023 г. 3,68% 14 224 636
Крупнейшие держатели взаимных фондов
Держатель Акции Дата сообщения % Вне Ценить
Взаимный фонд Ser Tr-Eventide, фонд здравоохранения и биологических наук 3 125 000 29 сентября 2023 г. 5,06% 19 562 500
Портфели Fidelity Select — Биотехнологии 2 267 187 30 декабря 2023 г. 3,67% 14 192 591
Индексный фонд Vanguard Total Stock Market 1 320 785 29 сентября 2023 г. 2,14% 8 268 114
iShares Russell 2000 ETF 1 221 388 30 декабря 2023 г. 1,98% 7 645 889
Индексный фонд расширенного рынка Vanguard 679 651 29 сентября 2023 г. 1,10% 4 254 615
Индексный фонд малой капитализации Fidelity 472 842 30 декабря 2023 г. 0,77% 2 959 991
iShares Russell 2000 Value ETF 455 787 30 декабря 2023 г. 0,74% 2 853 226
Индексный фонд расширенного рынка Fidelity 252 850 30 декабря 2023 г. 0,41% 1 582 841
Индексный фонд Vanguard Russell 2000 102 408 29 ноября 2023 г. 0,17% 641 074
Индексный фонд Fidelity Total Market 88 398 30 декабря 2023 г. 0,14% 553 371
Комментарий:
Ожидаемые вехи
Дефицит ENPP1
Основные данные первых трех когорт продолжающегося исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – начало апреля 2024 г.
Начало базового исследования ENERGY-2 на младенцах, Бывшие США – второе полугодие 2024 г.
Промежуточные данные исследования ENERGY-1 фазы 1b у младенцев – второе полугодие 2024 г.
Основные данные базового исследования ENERGY-3 у педиатрических пациентов – середина 2025 г.
Дефицит ABCC6
Основные данные текущего исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель — начало апреля 2024 г.
Начало клинического исследования фазы 3 при условии проверки со стороны регулирующих органов и достаточного финансирования – 1 квартал 2025 г.
Кальцифилаксия
Промежуточные данные исследования SEAPORT-1 фазы 1 у пациентов с ТХБП, получающих гемодиализ – четвертый квартал 2024 г.
Дефицит ENPP1
Основные данные первых трех когорт продолжающегося исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель – начало апреля 2024 г.
Начало базового исследования ENERGY-2 на младенцах, Бывшие США – второе полугодие 2024 г.
Промежуточные данные исследования ENERGY-1 фазы 1b у младенцев – второе полугодие 2024 г.
Основные данные базового исследования ENERGY-3 у педиатрических пациентов – середина 2025 г.
Дефицит ABCC6
Основные данные текущего исследования фазы 1/2 у взрослых в течение 48 недель — начало апреля 2024 г.
Начало клинического исследования фазы 3 при условии проверки со стороны регулирующих органов и достаточного финансирования – 1 квартал 2025 г.
Кальцифилаксия
Промежуточные данные исследования SEAPORT-1 фазы 1 у пациентов с ТХБП, получающих гемодиализ – четвертый квартал 2024 г.
Комментарий:
Финансовые результаты за год, закончившийся 31 декабря 2023 г.
Денежное положение и финансовые рекомендации . Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 31 декабря 2023 года составляли 188,6 млн долларов США. Исходя из своих текущих планов, Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 31 декабря 2023 года, позволит Компании профинансировать потребности в денежных средствах в четвертом квартале 2025 года.
Расходы на исследования и разработки (НИОКР). Расходы на НИОКР за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, составили 54,8 миллиона долларов США по сравнению с 47,8 миллиона долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2022 года. Это увеличение произошло главным образом за счет увеличения расходов на химию, производство и контроль. расходы на поддержку наших текущих клинических испытаний и подготовку к потенциальной коммерциализации и расходам, связанным с персоналом.
Общие и административные расходы (G&A) – расходы на общие и административные расходы составили 20,8 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, по сравнению с 20,8 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2022 года. Расходы не изменились по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.
Чистый убыток – Чистый убыток составил $71,2 миллиона, или $1,37 убытка на акцию, за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, по сравнению с $67,1 миллионами, или $1,78 убытка на акцию, за год, закончившийся 31 декабря 2022 года.
Денежное положение и финансовые рекомендации . Денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 31 декабря 2023 года составляли 188,6 млн долларов США. Исходя из своих текущих планов, Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции по состоянию на 31 декабря 2023 года, позволит Компании профинансировать потребности в денежных средствах в четвертом квартале 2025 года.
Расходы на исследования и разработки (НИОКР). Расходы на НИОКР за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, составили 54,8 миллиона долларов США по сравнению с 47,8 миллиона долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2022 года. Это увеличение произошло главным образом за счет увеличения расходов на химию, производство и контроль. расходы на поддержку наших текущих клинических испытаний и подготовку к потенциальной коммерциализации и расходам, связанным с персоналом.
Общие и административные расходы (G&A) – расходы на общие и административные расходы составили 20,8 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, по сравнению с 20,8 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2022 года. Расходы не изменились по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.
Чистый убыток – Чистый убыток составил $71,2 миллиона, или $1,37 убытка на акцию, за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, по сравнению с $67,1 миллионами, или $1,78 убытка на акцию, за год, закончившийся 31 декабря 2022 года.
Ожидается, что компания Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) также опубликует важные данные о своем лечении в 2024 году.
По состоянию на конец второго квартала 2023 года 17 из 910 фондов, отслеживаемых Insider Monkey, имели доли в Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY). Крупнейшим акционером Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) в этот период была компания Adage Capital Management Фила Гросса и Роберта Атчинсона, владеющая долей в компании на сумму 24 миллиона долларов.