Резюме:
·Разрабатываемая инновативная технология геномной терапии имеет значительный потенциал
·Диверсифицированный портфель разработок компании позволяет говорить о возможных продуктах – блокбастерах
·Sangamo запускает новые исследования (3 продукта), ожидаются положительные клинические данные по текущим разработкам (4 продукта) в течение следующих 8-12 месяцев
·Партнеры Sangamo – крупные игроки фарма рынка: Pfizer, Shire и Bioverativ (ex-Biogen)
Драйвер биотехнологического сегмента
Прогнозируется рост биотехнологического сектора на 7.4% в год до уровня $727 млрд. в 2025 г. и одним из драйверов этого роста станут новейшие технологии секвенирования и редактирования генома. На данный момент одобрено лишь 3 генных терапии*. Использование этих препаратов можно ограничить редкими и очень редкими заболеваниями (менее 1 пациента на 2000 чел). Обычно генная терапия проводится ex vivo: у пациента берут клетки, затем в лаборатории встраивают необходимый ген в ДНК этих клеток и вводят их обратно пациенту, что в практике значительно увеличит стоимость терапии. Технологии Sangamo Therapeutics (SGMO) позволили впервые редактировать геном взрослого человека in vivo, внутри пациента: операция состоялась в декабре 2017 г. в рамках клинических испытаний. В случае успешного прохождения исследований компанию ждут запуски продуктов на многомиллиардных рынках.
Компания и ее продукты
Компания Sangamo Therapeutics из Сан Франциско разрабатывает геномную терапию для лечения тяжелых заболеваний** (ВИЧ, СПИД, гемофилия и мукополисахаридоз). Компания использует самостоятельно разработанную технологию ZFP (Zink Finger DNA-binding Protein) для редактирования и управления геномом. Ряд исследований установил меньшие риски подобной технологии посравнению с аналогом CRISPR-Cas9. ZFP может быть сконструирована для получения белков, с помощью которых можно «включать» и «выключать» определенные гены (ZFP TF - Zink Finger Protein Transcription Factors) и белков, которые позволяют модифицировать цепочку ДНК посредством добавления или удаления конкретных генов (ZFN- Zink Finger Nuclease). Препараты компании находятся на стадии клинических испытаний (R&D). На первой и второй фазах испытаний находятся геномные терапии для лечения ВИЧ и СПИД (4 пациента на 1000 чел. в развитых странах), гемофилии А и Б (1/5000 и 1/20 000 чел. соответственно) и мукополисахаридоза (1/100 000 чел.). На более ранних стадиях исследований находятся препараты для лечения онкологических заболеваний, болезней ЦНС и группы редких заболеваний. Высокие показатели компании за 2017 год и ожидания положительных результатов клинических испытаний и доклинических разработок позволяют говорить об акциях Sangamo как о хорошем вложении на краткосрочную и долгосрочную перспективу. Ожидание по доходу к середине второго квартала 2018 г. +25%.
Финансы компании
По консервативным оценкам имеющегося объема денежных средств, доходов от соглашений с партнерами и грантов будет достаточно для покрытия расходов компаний на разработки препаратов и операционную деятельность на протяжении до 3 лет. Однако, ожидается, что успешные клинические
испытания приведут к выплате платежей партнерами (milestone payments) и существенно продлят этот срок значительно повысив стоимость акций.
Согласно отчетности за 3кв. объем денежных средств (cash, cash equivalents and marketable securities) Sangamo составил $242.3 млн., доходы от соглашений о сотрудничестве и исследовательских грантов в размере $11.8 млн., доходы с процентов $681 000 и операционные расходы в размере $24.8 млн. Это привело к чистым убыткам в размере $12.4 млн. или $-0.15 на акцию, что характерно для биотехкомпании на стадии клинических исследований. При этом ежеквартальном коэффициенте расходов можно ожидать, что у Sangamo будет достаточно денег для поддержания деятельности по разработке препаратов и продолжению клинических исследований, по крайней мере, в течение следующих двух лет. Ожидается, что партнерские соглашения с Pfizer (NYSE: PFE) и Bioverativ (NASD
·Разрабатываемая инновативная технология геномной терапии имеет значительный потенциал
·Диверсифицированный портфель разработок компании позволяет говорить о возможных продуктах – блокбастерах
·Sangamo запускает новые исследования (3 продукта), ожидаются положительные клинические данные по текущим разработкам (4 продукта) в течение следующих 8-12 месяцев
·Партнеры Sangamo – крупные игроки фарма рынка: Pfizer, Shire и Bioverativ (ex-Biogen)
Драйвер биотехнологического сегмента
Прогнозируется рост биотехнологического сектора на 7.4% в год до уровня $727 млрд. в 2025 г. и одним из драйверов этого роста станут новейшие технологии секвенирования и редактирования генома. На данный момент одобрено лишь 3 генных терапии*. Использование этих препаратов можно ограничить редкими и очень редкими заболеваниями (менее 1 пациента на 2000 чел). Обычно генная терапия проводится ex vivo: у пациента берут клетки, затем в лаборатории встраивают необходимый ген в ДНК этих клеток и вводят их обратно пациенту, что в практике значительно увеличит стоимость терапии. Технологии Sangamo Therapeutics (SGMO) позволили впервые редактировать геном взрослого человека in vivo, внутри пациента: операция состоялась в декабре 2017 г. в рамках клинических испытаний. В случае успешного прохождения исследований компанию ждут запуски продуктов на многомиллиардных рынках.
Компания и ее продукты
Компания Sangamo Therapeutics из Сан Франциско разрабатывает геномную терапию для лечения тяжелых заболеваний** (ВИЧ, СПИД, гемофилия и мукополисахаридоз). Компания использует самостоятельно разработанную технологию ZFP (Zink Finger DNA-binding Protein) для редактирования и управления геномом. Ряд исследований установил меньшие риски подобной технологии посравнению с аналогом CRISPR-Cas9. ZFP может быть сконструирована для получения белков, с помощью которых можно «включать» и «выключать» определенные гены (ZFP TF - Zink Finger Protein Transcription Factors) и белков, которые позволяют модифицировать цепочку ДНК посредством добавления или удаления конкретных генов (ZFN- Zink Finger Nuclease). Препараты компании находятся на стадии клинических испытаний (R&D). На первой и второй фазах испытаний находятся геномные терапии для лечения ВИЧ и СПИД (4 пациента на 1000 чел. в развитых странах), гемофилии А и Б (1/5000 и 1/20 000 чел. соответственно) и мукополисахаридоза (1/100 000 чел.). На более ранних стадиях исследований находятся препараты для лечения онкологических заболеваний, болезней ЦНС и группы редких заболеваний. Высокие показатели компании за 2017 год и ожидания положительных результатов клинических испытаний и доклинических разработок позволяют говорить об акциях Sangamo как о хорошем вложении на краткосрочную и долгосрочную перспективу. Ожидание по доходу к середине второго квартала 2018 г. +25%.
Финансы компании
По консервативным оценкам имеющегося объема денежных средств, доходов от соглашений с партнерами и грантов будет достаточно для покрытия расходов компаний на разработки препаратов и операционную деятельность на протяжении до 3 лет. Однако, ожидается, что успешные клинические
испытания приведут к выплате платежей партнерами (milestone payments) и существенно продлят этот срок значительно повысив стоимость акций.
Согласно отчетности за 3кв. объем денежных средств (cash, cash equivalents and marketable securities) Sangamo составил $242.3 млн., доходы от соглашений о сотрудничестве и исследовательских грантов в размере $11.8 млн., доходы с процентов $681 000 и операционные расходы в размере $24.8 млн. Это привело к чистым убыткам в размере $12.4 млн. или $-0.15 на акцию, что характерно для биотехкомпании на стадии клинических исследований. При этом ежеквартальном коэффициенте расходов можно ожидать, что у Sangamo будет достаточно денег для поддержания деятельности по разработке препаратов и продолжению клинических исследований, по крайней мере, в течение следующих двух лет. Ожидается, что партнерские соглашения с Pfizer (NYSE: PFE) и Bioverativ (NASD