MegaTrends1

Sarepta Therapeutic

Длинная
NASDAQ:SRPT   Sarepta Therapeutics, Inc
867 просмотров
5
О компании
Sarepta Therapeutics , Inc. , биофармацевтическая компания, лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, работающая на коммерческой стадии.
Занимается открытием и разработкой терапевтических средств, нацеленных на РНК, генной терапией и другими методами генетической терапии для лечения редких заболеваний. Компания предлагает инъекцию EXONDYS 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) пациентам с подтвержденной мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 51; и VYONDYS 53 для лечения МДД у пациентов с подтвержденной мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53.
Он также разрабатывает Casimersen, продукт-кандидат, который использует химию фосфородиамидат-морфолиноолигомера ( PMO ) и технологию пропуска экзона для пропуска экзона 45 гена DMD; SRP-5051, конъюгированный с пептидом PMO , который связывает экзон 51 пре-мРНК дистрофина; СРП-9001, программа генной терапии микродистрофином МДД; SRP-9003, программа генной терапии мышечной дистрофии конечностей; и LYS-SAF 302 для лечения мукополисахаридоза типа IIIA.
Компания имеет соглашения о сотрудничестве с F. Hoffman-La Roche Ltd; Общенациональная детская больница; Лизоген; Университет Дьюка; Генетон; StrideBio; Медицинский научно-исследовательский институт инфекционных болезней армии США; ведущая лаборатория Министерства обороны; Dyno Therapeutics, Inc; и Personalis , Inc. Он также имеет исследовательское и опционное соглашение с Codiak BioSciences, Inc. на разработку и разработку искусственно созданных терапевтических средств экзосом для доставки генной терапии, редактирования генов и технологий РНК для нервно-мышечных заболеваний; и научное сотрудничество с Genevant Sciences для терапевтических средств редактирования генов на основе липидных наночастиц.

Перспективы
Sarepta разрабатывает пять программ генной терапии LGMD, включая подтипы для LGMD2E, LGMD2D, LGMD2C, LGMD2B и LGMD2L, а также имеет возможность участвовать в шестой программе для LGMD2A.
Сарепта обладает исключительными правами на программу генной терапии LGMD2E, первоначально разработанную в Исследовательском институте Эбигейл Векснер при Национальной детской больнице.
Pipeline

О конечностно-поясной мышечной дистрофии.
Конечностно-поясничные мышечные дистрофии – это генетические заболевания, которые вызывают прогрессирующую изнуряющую слабость и истощение, которые начинаются в мышцах бедер и плеч, а затем переходят в мышцы рук и ног.

Пациенты с мышечной дистрофией конечностей типа 2E (LGMD2E) начинают проявлять нервно-мышечные симптомы, такие как трудности при беге, прыжках и подъеме по лестнице в возрасте до 10 лет. Заболевание, которое является аутосомно-рецессивным подтипом LGMD, прогрессирует до потери способности передвигаться в подростковом возрасте. и часто приводит к ранней смертности. В настоящее время не существует лечения или лекарства от LGMD2E.
Исследовательская генная терапия SRP-9003 компании Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии конечностей и пояса типа 2E демонстрирует устойчивую экспрессию и функциональные улучшения через 2 года после приема

Стратегическое партнерство
Сарепта ищет лучших и самых ярких партнеров, которые помогут нам преобразовать здравоохранение 21 века. У нас есть долгая история сотрудничества в области стратегического партнерства с ведущими учреждениями и компаниями со всего мира – все они служат для ускорения нашей миссии по спасению жизней, которые в противном случае пострадали или были украдены из-за редких болезней.

Колумбийский университет
Сарепта сотрудничает с Говардом Уорманом, доктором медицины Колумбийского университета, над разработкой генной терапии AAV для X-связанной мышечной дистрофии Эмери-Дрейфуса, ограничивающего жизнь и часто приводящего к смерти редкого нервно-мышечного заболевания, которое поражает скелетные и сердечные мышцы. Доктор Ворман является ведущим экспертом в изучении ядерной оболочки и ее роли в патологии мышечной дистрофии Эмери-Дрейфуса, и его группа будет тестировать новые векторы генной терапии, разработанные Центром передового опыта генной терапии Сарепты в Колумбусе, штат Огайо.

Университет Дьюка
Программа редактирования генов Сарепты при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) была инициирована в рамках партнерства с Департаментом биомедицинской инженерии Университета Дьюка. Программа CRISPR / Cas9, разработанная в лаборатории доктора философии Чарльза А. Герсбаха, фокусируется на основной предпосылке восстановления экспрессии дистрофина путем удаления или «вырезания» мутировавших экзонов из гена дистрофина. Эта стратегия потенциально может обеспечить лечение большинства пациентов с МДД, а также открыть дверь к восстановлению полноразмерного белка дистрофина.

Гарвардский университет
Благодаря сотрудничеству с исследователями факультета стволовых клеток и регенеративной биологии Гарвардского университета, компания Sarepta укрепила свою приверженность разработке прочной терапии для редактирования генов, которая будет доступна большинству пациентов с МДД. Доклинические исследования под руководством профессора Эми Вейджерс из Гарварда при поддержке Sarepta объединяют передовые технологии редактирования генома CRISPR / Cas9 с глубокими знаниями науки о стволовых клетках и регенеративной биологии. Подход, которого придерживается ее лаборатория, в случае успеха может предложить терапевтическую стратегию для постоянного восстановления мышечной функции.

Институт миологии
Sarepta сотрудничает с Франсом Пьетри-Русселем, доктором философии (U974 INSERM -Sorbonne Université) из Института миологии, чтобы изучить потенциальные положительные эффекты сочетания технологии PMO компании и генной терапии микродистрофина. Группа доктора Пьетри-Руксель сосредоточена на характеристике патофизиологии скелетных мышц и разработке генных методов лечения МДД. Она была пионером в изучении комбинированного действия этих новых генетических лекарств в своей лаборатории в больнице Pitié Salpêtrière. Институт миологии – один из крупнейших исследовательских и клинических центров, занимающихся миологией и нервно-мышечными расстройствами.

Лаборатория переводов Университета Мердока
Сарепта давно сотрудничает с Университетом Мердока в Перте, Западная Австралия, что привело к созданию Лаборатории трансляций Сарепты. Сотрудничество возглавляют профессора Университета Мердока, Стив Уилтон, доктор философии, и Сью Флетчер, доктор философии. Работа в Трансляционной лаборатории включает изучение применимости технологии фосфодиамидат-морфолиноолигомера ( PMO ) компании Sarepta для лечения редких генетических заболеваний. В рамках соглашения о сотрудничестве у Sarepta будет эксклюзивная возможность лицензировать технологию и / или продукты, полученные в результате исследований технологии PMO в Лаборатории переводов.

Исследовательский институт Эбигейл Векснер (AWRI) в Национальной детской больнице в Колумбусе, штат Огайо, является мировым лидером в области генной терапии, разработав исследовательские программы по мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и мышечной дистрофии конечностей (LGMD), которые обеспечивают технологическую основу. для двигателя генной терапии Сарепты. В дополнение к программам генной терапии микродистрофином для МДД и 5 подтипов LGMD, Sarepta имеет права на программы генной терапии для LGMD типа 2A и CMT1A, также разработанные AWRI в Nationwide Children’s.

AWRI в Nationwide Children’s – один из крупнейших педиатрических исследовательских центров в США и один из ведущих получателей финансирования от Национальных институтов здоровья.

Медицинский колледж Университета Флориды
Сарепта установил множество стратегических партнерских отношений с выдающимися исследователями Медицинского колледжа Университета Флориды. Ли Суини, доктор философии, был пионером в разработке новой генной терапии для лечения некоторых сердечных заболеваний, включая кардиомиопатии. Эта программа кардиомиопатии, которая показала успех на собачьей модели мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), была эксклюзивным партнером компании Sarepta. Кроме того, Брэд Хоффман, доктор философии, разработал инновационный подход к лечению рассеянного склероза (РС), наиболее распространенного иммунно-опосредованного заболевания, поражающего центральную нервную систему. Программа доктора Хоффмана, которая является эксклюзивным партнером Sarepta, использует генную терапию AAV для изменения аутоиммунного ответа и уменьшения тяжести заболевания рассеянным склерозом.

Медицинская школа Массачусетского университета
Sarepta заключила несколько стратегических партнерских отношений с Медицинской школой Массачусетского университета, специализирующейся в области генной терапии AAV . Учитывая сложный характер этиологии синдрома Ретта, Сарепта сотрудничал с разнообразной командой известных исследователей из Университета Массачусетса, работающих в нескольких критических дисциплинах, чтобы разработать генную терапию AAV для этого редкого смертельного заболевания мозга. Мигель Сена Эстевес, доктор философии, ведущий исследователь в области генной терапии ЦНС; Гуанпин Гао, доктор философии, мировой эксперт в области обнаружения и разработки векторов AAV ; и Майкл Грин, доктор медицинских наук, выдающийся лидер в понимании молекулярных основ регуляции экспрессии генов, работают вместе с Sarepta над разработкой точно регулируемой кассеты экспрессии для безопасного и эффективного лечения синдрома Ретта. Сарепта также сотрудничает с доктором.

Университет Миннесоты
Сарепта сотрудничает с известной группой исследователей из Университета Миннесоты с целью углубить понимание структуры и функции дистрофина. Доктор Джим Эрвасти, ведущий специалист по структуре и клеточной функции гликопротеинового комплекса дистрофина, сотрудничает с доктором Джозефом Муреттой, чтобы использовать новый метод высокопроизводительного скрининга, основанный на флуоресценции, разработанный доктором Дэвидом Томасом. Объединение их соответствующих знаний в области клеточной биологии и биофизики может привести к новым открытиям, относящимся к критическим функциональным доменам в белке дистрофина.

Университет Западной Австралии
Sarepta имеет эксклюзивное всемирное лицензионное соглашение с Университетом Западной Австралии (UWA) на права интеллектуальной собственности для поддержки разработки препаратов-кандидатов для пропуска экзонов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Соглашение предоставляет Sarepta права на обширный портфель патентов UWA в отношении DMD и позволяет компании расширять свой конвейер пропуска экзонов новыми кандидатами для лечения большинства пациентов с DMD во всем мире.

Финансы

Рыночная капитализация $ 6,71 млрд

Общая задолженность $ 1,09 млрд

Наличные $ 1,94 млрд

Маржа валовой прибыли 83,30%

Прогноз по прибыли пока не публиковался.
Данные lgmd важны. И прочитанное для dmd должно восстановить их в качестве четкого лидера. Надеемся, что значительно повысится целевая цена. Большие новости также восстанавливает Сарепту в качестве значимого кандидата на поглощение.
Sarepta Therapeutics пока не публикует никаких рекомендаций по доходам.

Ведущие институциональные держатели
Держатель Акции Дата отчета % Из Cтоимость
Capital Research Global 7 736 748 30 декабря 2020 г. 9,74% 1,319,038,166
Vanguard Group, Inc. (The) 7 217 258 30 декабря 2020 г. 9,09% 1,230,470,316
ФМР, ООО 6 034 389 30 декабря 2020 г. 7,60% 1 028 802 980
Blackrock Inc . 5 379 215 30 декабря 2020 г. 6,77% 917 102 365
Janus Henderson Group PLC 3 875 676 30 декабря 2020 г. 4,88% 660 764 001
Jennison Associates LLC 2,427,892 30 декабря 2020 г. 3,06% 413 931 307
State Street Corporation 1,859,072 30 декабря 2020 г. 2,34% 316 953 185
«Аворо Капитал Эдвайзорс» 1,750,000 30 декабря 2020 г. 2,20% 298 357 500
Ameriprise Financial, Inc. 1 597 331 30 декабря 2020 г. 2,01% 272 328 962
Invesco Ltd . 1,441,384 30 декабря 2020 г. 1,81% 245 741 558

Риски

Риск разбавления акций. Факт в том, что у них есть по крайней мере 2, может быть, 3 года, прежде чем они могут получить разрешение на новый препарат. Её покупают только биотехнологические фонды, которые должны владеть ею. Любые плохие новости, скорее всего, нанесут ущерб.

Короткий интерес 9.68%

Рекомендация: ПОКУПАТЬ

Торговая площадка: NASDAQ

Целевые цены: $ 90-96-123-207

Цена сделки: $ 83 (открыта 1 ступень 1/3 позиции )

Ожидаемая доходность: 10+%

Горизонт: 3-6 месяцев

Рекомендуемая доля в портфеле: не более 5%

Уровень риска – высокий

ссылка на График

Внимание!
Прогнозы финансовых рынков являются частным мнением автора. Текущий анализ не представляет собой руководство к торговле. Не несёт ответственности за результаты работы, которые могут возникнуть при использовании торговых рекомендаций из представленных обзоров.

Переходи на наш сайт:
https://megatrends.su/
Читай нас в
https://t.me/megatrendss

Комментарии

Интересно
Ответить
Отличный обзор! 👍
Добавлю, данные по отчетности на акцию за18г. -2.14 /за19г. -4.30 /за20г. -5.83 /пр.21г. -6.97 /пр.22г -4.50
В январе вышли смешанные результаты, что привели к обвалу бумаг, из-за возможной 2г задержки в доп. исследованиях. Исследование-301 над которым сейчас работает компания должна прояснить ситуацию с результатами. Дополнительно есть риск от конкурентов Solid Biosciences, которые работают также над этим.
Ответить
@ProVit_, Cасибо за комментарий. Solid Biosciences держим на радаре. в движении не участвовали. оптимальные уровни загрузки по ней 2-3-3.5$ ЕСЛИ их дадут будем подбирать)
Ответить
Хорошая раскладка!)))
Ответить